FDA зрештою схвалило препарат від гіпопаратиреозу Yorvipath

FDA схвалило палопегтерипаратид від Ascendis Pharma, який був розроблений як TransCon PTH, для лікування дорослих із гіпопаратиреозом. Препарат продаватиметься під торговою маркою Yorvipath, яка вже відома в ЄС.

Ascendis Pharma дала прогноз, що цей продукт з’явиться на ринку США в першому кварталі 2025 року. Втім, Yorvipath може стати доступним для американських пацієнтів раніше – якщо FDA дозволить компанії комерціалізувати існуючі партії препарату. При останньому сценарії Yorvipath зможе вийти на ринок у четвертому кварталі поточного року.

Виконавчий директор групи захисту прав пацієнтів із гіпопаратиреозом HypoPARAthyroidism Association Патті Кітінг заявила з цього приводу, що схвалення Yorvipath є «надзвичайно важливою віхою» для пацієнтів, які страждають від цього ендокринного захворювання.

«Ми з нетерпінням чекаємо на новий варіант лікування, який допоможе нам вийти за рамки та ризики традиційної терапії», — зазначила Кітінг.

Пацієнтам з гіпопаратиреозом зазвичай призначають пероральні препарати кальцію або високі дози вітаміну D, однак жоден з цих варіантів не може адекватно контролювати хворобу.

Yorvipath (палопегтерипаратид)– проліки паратгормону тривалої дії – вводиться у вигляді підшкірних ін’єкцій з частотою один раз на добу. Згідно з даними Ascendis Pharma, він усуває основну причину гіпопаратиреозу, відновлюючи нормальний рівень гормону на 24 години. Таким чином Yorvipath може полегшити як короткострокові, так і довгострокові симптоми захворювання.

Ascendis Pharma вперше спробувала схвалити Yorvipath у США у жовтні 2022 року, але FDA відхилило заявку в травні 2023 року: регулятор посилався на проблеми виробництва, але не виявив проблем з безпекою чи ефективністю та не вимагав проведення додаткових випробувань. Через кілька місяців компанія повторно подала заявку, яку FDA прийняло в грудні 2023 року та визначило початкову дату розгляду на 14 травня 2024 року. Однак потім агентство відклало прийняття рішення на три місяці.