Новаторський препарат Sanofi забезпечив профілактику кровотеч при гемофілії A та B

Згідно з результатами РКД 3 фази, щомісячний профілактичний прийом фітусирана призводив до значно меншої кількості епізодів кровотечі у чоловіків із гемофілією А або В.

Антисенс-олігонуклеотид фітусіран – мала інтерферуюча РНК, яка блокує трансляцію антитромбіну і таким чином нормумалює згортання крові, забезпечила у пізньостадійному випробуванні ATLAS-INH зниження частоти кровотеч у пацієнтів з гемофілією А та В.

У дослідженні взяли участь 57 пацієнтів із гемофілією А або В з інгібіторами. 19 у контрольній групі отримували агенти обхідної дії, 38 в активній — фітусіран підшкірно в дозі 80 мг один раз на місяць і, за необхідності, фактори.

Середня частота кровотеч протягом року була на 90,8% нижчою у групі фітусирана.

На період дослідження у 25 пацієнтів (66%) в активній групі не було кровотеч, що вимагали лікування, порівняно з 1 пацієнтом (5%) у контрольній групі.

Серед найпоширеніших побічних ефектів зареєстровано підвищення печінкового ферменту АЛТ. За період дослідження не сталося смертей, повʼязаних із лікуванням. Однак у 2 пацієнтів (5%), які отримували фітусіран, виникла передбачувана або підтверджена тромбоемболія.

Слід зазначити, що оскільки фітусіран має небілкову природу, він потенційно має допомагати й тим пацієнтам, у яких виробилися нейтралізуючі антитіла.