Препарат від гемофілії UniQure став найдорожчими у світі лікарським засобом

Днями етранакоген дезапарвівок затвердили у Сполучених Штатах, де він продаватиметься під назвою Hemgenix за ціною 3,5 млн. доларів США.

FDA дозволило використовувати препарат у широкій популяції дорослих пацієнтів з гемофілією В. Інструкція Hemgenix також не містить попередження про канцерогенність, хоча пацієнти з факторами ризику гепатоцелюлярної карциноми після введення препарату повинні перебувати під наглядом: раніше регулятор запідозрив, ніби препарат UniQure став причиною раку печінки в одного з учасників випробувань.

Щоправда, після цього репутацію етранакогену дезапарвовіка вдалося відновити. UniQure заявила, що біопсія пухлини виявила мало доказів інтеграції вектора AAV5, який використовується в препараті, а сам пацієнт був зарахований до дослідження вже у передраковому стані. В інших учасників КД якихось ознак онкозахворювань виявлено не було.

Аналітики зазначають, що широка цільова аудиторія та висока вартість продукту не гарантують комерційного успіху новому «найдорожчому». Деякі препарати генної терапії, у тому числі Glybera від UniQure, зазнали невдачі після лончу.

Проте тепер це проблема CSL, оскільки австралійська компанія несе виняткову відповідальність за продаж Hemgenix – у той час, як його розробник UniQure може тільки чекати на дивіденди.