Novartis зацікавилася лікуванням серповидно-клітинної анемії

Шляхом угоди з американською біотехнологічною компанією, що оцінюється майже у $1,5 млрд, Novartis пробилася в категорію редагування генів in vivo. Сума авансу становила $75 мільйонів.

Раніше всі терапевтичні використання методів редагування генів, таких як CRISPR/Cas9 та «цинкові пальці», передбачали модифікацію клітин поза організмом – ex vivo – які після трансформації повторно вводилися пацієнту. Це може бути тривалим, дорогим та небезпечним процесом, повʼязаним зі значним ризиком серйозних ускладнень.

Редагування генів in vivo дозволило б уникнути багатьох із цих небезпек. З іншого боку, новий підхід складний та підвищує ризик інсерційних мутацій, які можуть призвести до розвитку побічних ефектів, включаючи новоутворення.

Precision Bio прагне запобігти таким проблемам і розробила з цією метою платформу ARCUS, призначену для високоточного вбудовування трансгенів у геном.

Біотехнологічна компанія зі США розробить для Novartis нуклеазу ARCUS, яка використовуватиметься для націлювання на генетичну послідовність, що кодує мутантний гемоглобін при серповидно-клітинній анемії, а також при бета-таласемії.

Інші компанії, зокрема, bluebird bio, а також Vertex та CRISPR Therapeutics теж застосовують підхід ex vivo для лікування цих захворювань крові.