Підходить для малят: Roche отримала нове показання для Evrysdi

Roche отримала від FDA ще одне схвалення для застосування свого перорального препарату проти СМА Evrysdi –тепер його можна використовувати в дітей віком до двох місяців, тобто. у передсимптомних пацієнтів. затвердження засноване на даних КІ RAINBOWFISH.

Evrysdi – препарат, ліцензований Roche від PTC Therapeutics, призначений для лікування СМА шляхом зміни сплайсингу гена SMN2, що в результаті підвищує в організмі рівень функціонального білка, дефіцитного при спинальній мʼязовій атрофії.

Препарат був уперше затверджений у 2020 році, і став першим пероральним засобом для лікування спинальної мʼязової атрофії, швидко потіснивши конкурентів – Spinraza від Biogen та Zolgensma від Novartis.

Аналітики оцінюють пікові продажі Evrysdi приблизно 2 мільярди доларів США. при цьому вартість лікування продуктом Roche набагато нижча, ніж у конкурентів. Рік терапії Evrysdi становить 340 000 доларів США на рік, у той час, як Spinraza — від 625 000 до 750 000 доларів США в перший рік і 375 000 доларів на наступні роки. Одноразова інʼєкція Zolgensma коштує 2,1 мільйона доларів США. (Ціна лікування Evrysdi корелює з вагою.)

У першому кварталі 2022 року обсяг продажу препарату Roche становив понад 235 мільйонів доларів США, що на 189% більше, ніж за той же період минулого року.