- Категория
- Новости
В лечении бокового амиотрофического склероза наметился прогресс
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
320
Новый год начался с хороших новостей: вскоре на рынке появится прорывной препарат для лечения бокового амиотрофического склероза – разрушительного неврологического заболевания, от которого до сих пор не существует эффективных лекарств.
Как сообщает Amylyx Pharmaceuticals, FDA приняло новую заявку на ее комбинацию фенилбутирата натрия и тауурсодиола, предназначенную для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Считается, что эти два активных вещества предупреждают гибель нервных клеток за счет нормализации функций митохондрии и эндоплазматического ретикулума в нейронах.
FDA рассмотрит заявку на инновационный препарат под названием AMX0035 в приоритетном порядке до 29 июня 2022 года. Агентство заявило, что намерено провести совещание консультативного комитета по заявке. Регистрационные материалы основывались на данных рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования 2 фазы CENTAUR.
CENTAUR проводилось в 25 центрах и включало 137 человек с БАС. Участники, получившие AMX0035, продемонстрировали статистически значимое снижение симптомов заболевания. Кроме этого, анализ выживаемости анализ показал снижение риска смерти на 44% среди тех, кто начал прием AMX0035 в плацебо-контролируемой фазе CENTAUR, по сравнению с теми, кто начал принимать плацебо в плацебо-контролируемой фазе испытания (25 против 18,5 месяцев).
Сообщается, что группы приема AMX0035 и плацебо показали схожую общую частоту нежелательных явлений и прекращений приема в течение 24-недельной фазы рандомизации, но в группе AMX0035 отмечалась более высокая частота желудочно-кишечных событий.
