Вартість продукту: як спонсори можуть зменшити витрати на клінічні дослідження

Фармацевтичний і біотехнологічний сектор активно розвивався під час фінансового буму 2021 року, однак за цим настала трирічна «посуха» фінансування, котра, втім, не загальмувала зростання витрат на клінічну розробку продуктів.

Протягом останнього десятиліття витрати на клінічні дослідження зростають чи не в геометричній прогресії. При цьому експерти прогнозують їх подальше підвищення, а компанії – шукають кращі способи управління витратами.

Персонал — основна стаття витрат на кліндослідження

Очевидно, фармсектору доведеться переосмислити свої стратегії, щоб зробити витрати на дослідження більш керованими. Й перша змінна в цій формулі успіху – кадри.

Зокрема, аналітики зазначають, що витрати на послуги контрактних дослідницьких організацій значною мірою збільшуються саме через підвищення витрат на персонал. Тому експерти рекомендують наймати підрядників більш раціонально. Наприклад, щоб утримувати кошти всередині компанії та зменшити кількість пацієнтів і необхідних даних, пропонується зосередитися на доклінічних дослідженнях та реєстраційних випробуваннях.

Суттєво допомагає керувати витратами чітке розуміння механізму дії препарату, що дозволяє вдало визначити оптимальну популяцію пацієнтів перед початком запуску клінічних досліджень. Звісно, для цього спонсору необхідні висококваліфіковані фахівці, які вміють критично мислити та мають достатньо досвіду й підготовки в галузі кліндосліджень.

Корекція дизайну

До завдань клінічного дослідження та вибору кінцевих точок потрібно підходити раціонально. Натомість дизайн досліджень часто ускладнюють більше, ніж потрібно, хоча адекватне забезпечення регуляторно-нормативних вимог гарантують менш складні протоколи. Найпростіші та найочевидніші способи знизити витрати на клінічну розробку продукту – зменшити кількість кінцевих точок, обмеживши їх лише тими, що реально (та чітко!) показують користь препарату – що, власне, й вимагають фармрегулятори.

Надмірна оптимізація кінцевих точок з метою збору більшого масиву даних може бути фінансово небезпечною та подовжити процес затвердження кінцевого продукту, тому тут – як в усьому – потрібно дотримуватися балансу.

Допомагає зекономити впровадження функціональних біомаркерів в якості сурогатних кінцевих точок. Останнім часом дедалі більше спонсорів оцінюють у своїх дослідженнях кінцеві точки, засновані на біомаркерах, , що, на думку експертів, допоможе знизити витрати на ранніх етапах досліджень, оскільки біомаркери можуть сигналізувати про ефективність і точність вибору мішені вже на ранній стадії розвитку препарату. Біомаркери також можуть скоротити тривалість досліджень, оскільки в деяких випадках вони дозволяють встановити ефективність препарату раніше та скоротити тривалість дослідження, заощаджуючи кошти спонсора.

• Показники, які безпосередньо відображають прогноз чи наслідки захворювання (смерть, смерть від серцево-судинних причин, гострого інфаркту міокарда, порушення мозкового кровообігу, ХСН тощо), зазвичай називають «жорсткими» кінцевими точками.
• Сурогатна кінцева точка – показник (здебільшого лабораторний чи інструментальний), який замінює чіткий результат лікування досягненням якогось іншого показника, повʼязаним з цим клінічним результатом (наприклад, зниження основних значень артеріального тиску, холестерину , креатиніну тощо). Важливо розуміти, що для сурогатної кінцевої точки мають бути чітко вказані рівень необхідної зміни від початку до кінця лікування, час досягнення ефекту та його тривалість.

Хоча випробування із застосуванням жорстких первинних кінцевих точок в ролі критеріїв ефективності дають найбільш обʼєктивні результати, проте особливості їх вимірювання здебільшого значно ускладнюють проведення дослідження. Сурогатні точки, засновані на біомаркерах, можуть бути порівняно легко виміряні й подекуди використовуються як заміна для кінцевих точок.

Існує низка основних вимог до вибору сурогатної кінцевої точки.

1. Вона повинна мати біологічний звʼязок між клінічними проявами/перебігом захворювання.
2. Підтвердити свою валідність у великих епідеміологічних випробуваннях.
3. Продемонструвати високу відтворюваність у дослідженнях.

Отже, вибір сурогатних кінцевих точок – часто складне завдання, оскільки адекватність заміни визначає достовірність отриманих результатів. З іншого боку, випробування з сурогатними точками, заснованими на біомаркерах, можна проводити за участю здорових добровольців, щоб визначити різноманітні показання, при яких може спрацювати кандидат. На думку експертів, вже у найближчому майбутньому біомаркери відіграватимуть величезну роль у випробуваннях I-II фаз в багатьох клінічних сценаріях, таких як діабет, серцево-судинні, ниркові та неврологічні патології.