Минуло більше року, як в Євросоюзі набув чинності Регламент (ЄС) 2021/2282 про оцінку медичних технологій (HTAR). Його ядро — система спільної клінічної оцінки (Joint Clinical Assessment, JCA), покликана замінити дублювання зусиль 27 національних HTA-агенцій єдиним координованим науковим звітом. Перший JCA-звіт має з’явитися найближчим часом, і саме це робить поточний момент критичним для всіх учасників ринку.
Ідея гарна: одна спільна оцінка відносної клінічної ефективності нових технологій, що інформує рішення про реімбурсацію та ціноутворення на національному рівні. Але, за словами галузевих експертів, реальність виявляється складнішою: процедурні затримки, методологічна строгість, що перевищує очікування виробників, фрагментована інтеграція в національні системи та політизовані запити на компаратори створюють ландшафт невизначеності.
Що змінилося: архітектура JCA у п’яти кроках
Згідно з HTAR, у межах Координаційної групи держав-членів з оцінки медичних технологій (HTACG) створено підгрупу JCA. Вона призначає асесора та коасесора з числа 27 держав-членів для оцінки відносної клінічної користі нових технологій. Мета — єдиний консолідований науковий звіт, що замінить множинні дублюючі оцінки національними HTA-органами.
Процес JCA проходить паралельно з оцінкою EMA для отримання маркетингового дозволу та складається з п’яти ключових етапів.
- Перший — визначення обсягу (scoping): держави-члени визначають параметри своїх національних клінічних оцінок (популяція, інтервенція, компаратор, кінцеві точки — PICO).
- Другий — асесор і коасесор готують консолідований набір PICO.
- Третій — виробник подає досьє протягом 100 днів після scoping confirmation.
- Четвертий — оцінка та підготовка звіту.
- П’ятий — публікація й інтеграція у національні процеси реімбурсації.
Принципово важливе обмеження: JCA не надає жодних оціночних суджень чи висновків щодо реімбурсації. Оцінка вартості та рішення про включення до страхових програм залишаються виключно національною компетенцією.
Процедурні тертя: 100 днів, 30 000 сторінок і компаратори
HTAR пройшов через численні ітерації протягом кількох років розробки. За його оцінкою, поточний підхід відхилився від первинної мети й не виправдав очікувань індустрії — зокрема щодо обов’язкового, а не добровільного використання JCA-звітів національними HTA-органами.
· Стислі терміни. 100 днів на подання досьє після підтвердження обсягу — серйозний виклик, особливо для менших компаній. Генеральний секретар Європейської конфедерації фармацевтичних підприємців (EUCOPE) Олександр Натц описує досьє обсягом до 30 000 сторінок. Це суттєве навантаження на ресурси.
· Множинні PICO. Держави-члени подають різні набори параметрів оцінки (PICO), що вимагає від виробника готувати кілька паралельних аналізів. Вибір компараторів може різнитися між країнами й не завжди відображає стандарт лікування — іноді він продиктований ціновою політикою. Натц закликає до балансу між потребами держав-членів та доказовими вимогами.
· Ризик затримки. Складність підготовки доказового пакета при стислих термінах збільшує ризик помилок у досьє, що може поставити під загрозу результат оцінки продукту, попри його клінічну цінність. Деякі JCA вже були затримані, ймовірно, через брак даних у виробників.
Строгість доказів: німецька модель для всієї Європи
Вимоги до генерації доказів для JCA значною мірою базуються на німецькому підході до HTA, який має надзвичайно високий поріг. JCA критично ставиться до реальних даних (real-world evidence), одноцентрових досліджень, сурогатних кінцевих точок та непрямих порівнянь. Настанова JCA прямо вказує: докази, отримані поза межами рандомізованого контрольованого дослідження (РКД), мають значно більший потенціал для включення суттєвого упередження в оцінку ефективності. Для рідкісних та ультрарідкісних захворювань, де РКД нездійсненне або неетичне, це створює фундаментальну проблему.
Процес JCA планується розширити на орфанні ліки у 2028 році й на всі нові препарати до 2030 року.
Фрагментована інтеграція
Інтеграція JCA-звітів у національні процеси реімбурсації поки залишається невизначеною. Настанова ЄК від 2024 року вказує, що держави-члени мають «надавати належну увагу» опублікованим JCA-звітам. Але це залишає значний простір для інтерпретації, хоча держави-члени, які вже інвестували час і ресурси у процес JCA, імовірно, використовуватимуть звіти.
Країни з розвиненими HTA-системами — Франція, Німеччина, Норвегія, Нідерланди — вже мають політики координації JCA з національними поданнями. Румунія, Греція, Угорщина та інші ще не опублікували чітких настанов щодо того, як звіти будуть інкорпоровані.
Що далі: формальний перегляд у 2028 році
ЄК планує провести формальний перегляд процесу JCA у 2028 році. Натц наполягає: зміни потрібні раніше. Компанії вже зараз приймають рішення про запуск продуктів у Європі на наступні п’ять років. Олеан (представник EUCOPE) погоджується: потрібна більша терміновість, зокрема щоб дати компаніям достатньо часу для взаємодії з асесорами.
За ефективної імплементації JCA має потенціал забезпечити єдиний голос щодо клінічної ефективності нових продуктів у ЄС. Але ризик перетворення на бюрократичну вправу з додатковим шаром складності — реальний, визнає Морньє.
Український контекст: ОМТ як молода, але амбітна система
Україна розбудовує власну систему оцінки медичних технологій (ОМТ), що має суттєві паралелі з європейським процесом, але й принципові відмінності.
- Законодавча база. Процедура державної ОМТ в Україні визначена Постановою КМУ від 23 грудня 2020 р. № 1300. Термін «ОМТ» закріплено в Законі України «Основи законодавства України про охорону здоров’я». Методологічну основу регулює Настанова МОЗ (Наказ МОЗ від 29 березня 2021 р. № 593, у новій редакції від 21 листопада 2025 р.). Також існує скорочена процедура ОМТ.
- Інституційна структура. Ключовий інституційний гравець — Державний експертний центр МОЗ (ДЕЦ), що виконує функцію українського HTA-агентства. ДЕЦ приймає заяви на ОМТ, формує досьє, готує висновки й передає їх до МОЗ для прийняття рішень. Висновки ОМТ інформують рішення МОЗ, НСЗУ (Національна служба здоров’я України) та ДП «Медичні закупівлі України». ДЕЦ вже опублікував десятки висновків ОМТ, зокрема для онкологічних, ревматологічних та пульмонологічних препаратів (трастузумаб/пертузумаб, тофацитиніб та ін.).
Порівняння з JCA: спільне та відмінне
Обидві системи оцінюють відносну клінічну ефективність. Обидві використовують PICO-рамку. Обидві передбачають, що оцінка клінічної користі не дорівнює рішенню про реімбурсацію — це окремий процес. Обидві посилаються на РКД як золотий стандарт доказовості. Настанова МОЗ 2025 року прямо посилається на Регламент ЄС 2021/2282 як на контекст розвитку.
Україна може використати JCA-звіти ЄС як готове джерело клінічних оцінок, зменшуючи дублювання власних зусиль. Це відповідає логіці євроінтеграції та може прискорити доступ пацієнтів до інноваційних препаратів — за умови, що буде створено прозорий механізм «імпорту» JCA-висновків у національний процес.
Зрозуміло, що українська ОМТ — національна процедура, а не транснаціональна. Вона не передбачає спільної оцінки з іншими країнами (хоча може використовувати їхні звіти як джерело). Масштаб значно менший: якщо JCA оцінюватиме всі нові препарати до 2030 року, українська система поки обмежена окремими заявками. Ресурсна база — скромніша: один ДЕЦ проти мережі з 27 національних агенцій у ЄС.
Система, що формується для ринку, що не чекає
JCA — це найамбітніша спроба гармонізації клінічної оцінки медичних технологій в історії ЄС. Вона має потенціал зменшити дублювання, підвищити якість оцінок і прискорити доступ пацієнтів до інновацій. Але перші місяці імплементації оголили розрив між регуляторним дизайном і операційною реальністю: стислі терміни, гетерогенні PICO-запити, строгі доказові вимоги, що погано адаптовані до рідкісних хвороб, та невизначена інтеграція у національні системи.
Для виробників — як глобальних фарм-компаній, так і українських — це означає необхідність планувати JCA/ОМТ-стратегію одночасно з клінічною розробкою, а не після неї. Для українських регуляторів — можливість побудувати міст між європейськими JCA-звітами та національними рішеннями про доступ. Для пацієнтів — надію, що шлях від клінічного дослідження до аптечної полиці стане коротшим і прозорішим. Але лише за умови, що система JCA знайде баланс між строгістю та прагматизмом — і що держави-члени (та країни-кандидати) дійсно використовуватимуть її результати.
