Очередная победа Pfizer: Vyndaqel повысил выживаемость при кардиомиопатии, сопровождающей транстиретиновый амилоидоз

Кардиомиопатия является наиболее серьезным из осложнений, наблюдаемых у пациентов с транстиретин-опосредованным амилоидозом, соответственно, нуждается в отдельном лечении, которое в последнее время было усовершенствовано благодаря утверждению препаратов прорывной терапии. После недавнего испытания ATTR-ACT одному из них, Vyndaqel (тафамидис), удалось выгодно выделиться среди прочих.

Тафамидис (производитель Pfizer,) – первое в своем классе лекарственное средство, предназначенное для лечения транстиретин-амилоидной кардиомиопатии. Препарат выпускается в пероральной форме, которая была утверждена FDA в 2019 г году.

В исследовании ATTR-ACT было показано, что высокие дозы тафамидиса (80 мг / сутки) значительно повышают выживаемость у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией, обусловленной транстиретин-опосредованным амилоидозом при отсутствии существенных нежелательных явлений. Спустя 30 месяцев периода наблюдения смертность от всех причин составила 29,5% у пациентов, получавших тафамидис, по сравнению с 42,9% в контрольной группе.

Группа ученых, поводившая это клиническое исследованеи, сообщила, что после интерпретации данных ATTR-ACT тафамидис был признан в качестве первой модифицирующей течение транстиретин-опосредованным амилоидоза терапии.