Два кандидата от гемофилии компенсируют Sangamo потери 2019 года

В последнее время инвесторам Sangamo Therapeutics пришлось нелегко, но на днях компания порадовала своих акционеров обнадеживающими данными двух препаратов генной терапии: A-SB255 и SB-525. Так, пациентам, рандомизированным в группу наивысшей дозы SB-525, можно было даже отказаться от заместительной факторной терапии.

Предварительные данные по этим инновационным препаратам от гемофилии А свидетельствуют о том, что эти два кандидата вполне конкурентоспособны. Правда, Sangamo Therapeutics должна будет провести клинические исследования с большим количеством пациентов, прежде чем их успех можно будет подтвердить окончательно.

Sangamo Therapeutics также опубликовала положительные данные об одном пациенте с бета-талассемией, получающем лечение ST-400 – терапией аутологичными клетками, разрабатываемой американцами в сотрудничестве с Sanofi.

SB255 и SB-525 – два вирусных вектора, разрабатывавшиеся Sangamo Therapeutics совместно с Pfizer. Pfizer отвечала за их разработку на поздней стадии.