Emalex Biosciences доказала безопасность и эффективность своего препарата от синдрома Туретта

В испытании 3-й фазы, в котором участвовало более 100 пациентов, педиатрическая подгруппа, получавшая экопипам, продемонстрировала 50-процентное снижение риска рецидива по сравнению с детьми, получавшими плацебо. В общей когорте участников, включавшей как педиатрических, так и взрослых пациентов, также наблюдалось 50-процентное снижение риска рецидива по сравнению с контрольной группой. Терапевтический эффект препарата был охарактеризован как устойчивый.

Не менее примечательно, что кандидат отличался благоприятным профилем безопасности. Наиболее распространенными побочными эффектами экопипама, зарегистрированными в течение 24 недель, были сонливость (11,1% участников), тревожность и головная боль (по 9,7%), а также бессонница (8,8%) и ухудшение тиков (7,9%). Важно, что препарат не ассоциировался с набором веса и моторными нарушениями.

В настоящее время Emalex Biosciences начала расширенную фазу испытания, в рамках которой некоторые участники будут принимать экопипам уже более года в совокупности. Для оценки долгосрочных эффектов препарата наблюдение за пациентами продолжится в течение 2–3 лет.

Большинство одобренных для лечения синдрома Туретта препаратов воздействуют на рецепторы D2 и далеки от идеала. Их применение ограничено различными рисками: набором веса, нарушениями обмена веществ и медикаментозно-индуцированными двигательными расстройствами. Экопипам лишен большинства этих недостатков. Это первый в своем классе селективный антагонист дофаминового рецептора D1, который блокирует действие этого нейротрансмиттера на рецепторе D1.

Экопипам изначально разрабатывался для коррекции заикания, однако в испытаниях показал себя как многообещающий вариант лечения синдрома Туретта.