Porosome Therapeutics преобразует лечение муковисцидоза

Центральный элемент прорывной терапии, предлагаемой Porosome Therapeutics – органеллы поросомы.

Поросомы — это секреторные липопротеины, расположенные на плазматической мембране клетки, которые задействованы в клеточной коммуникации, для чего они вырабатывают химические «месседжи». Секреторные дефекты поросомы связаны со многими заболеваниями, в том числе неврологическими, онкологическими, аутоиммунными, а также диабетом и муковисцидозом.

Последняя патология представляет наибольший интерес для американской компании. Муковисцидоз развивается в результате мутации в гене CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator).

В отличие от современных препаратов, которые сегодня применяются в лечении муковисцидоза, Porosome Therapeutics предлагает свой вариант борьбы с этой болезнью, который заключается в использовании неинвазивных методов введения здоровой поросомы в дисфункциональную клетку, что приводит к замене мутировавшего белка и восстановлению секреции муцина.

В Porosome Therapeutics считают, что болезнь реально излечить за счет внедрения нормально функционирующих CFTR-ассоциированных поросом в патологические клетки или специфическому воздействию на пораженные поросомы.

Биофармацевтическая компания заявляет, что ее исследования, проведенные на линиях эпителиальных клеток легких человека, показали значительное – и беспрецедентное – повышение секреции муцина.