FDA рассмотрит препарат генотерапии сердечной недостаточности по ускоренной процедуре

Судя по последним сообщениям, AskBio – довольно удачная инвестиция. К примеру, в начале года компания успешно проверила препарат генной терапии болезни Паркинсона. На днях же американский регулятор решил ускорить выход AB-1002 на рынок после того, как кандидат AskBio продемонстрировал предварительные признаки эффективности в исследовании первой фазы, обеспечив «клинически значимые» улучшения в небольшой когорте пациентов.

В настоящее время экспериментальный препарат AskBio проверяется в среднестадийном исследовании GenePHIT, которое началось в январе 2024 года. В GenePHIT должны набрать от 90 до 150 участников, которых распределят в группы двух доз AB-1002 и плацебо. Первичные конечные точки GenePHIT – сердечно-сосудистая смерть и изменение класса NYHA, фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ), пикового VO2 и показателя шестиминутной ходьбы. Вторичные – частота госпитализаций, связанных с сердечной недостаточностью.

AB-1002 (также известный как NAN-101) предназначен для однократного введения путем внутрикоронарной инфузии взрослым с неишемической кардиомиопатией и симптомами сердечной недостаточности III класса NYHA. Он сконструирован на основе аденоассоциированного вируса (AAV), доставляющего ген, кодирующий белок, блокирующий активность протеин-фосфатазы 1 (PP1) — фермента, играющего важную роль в развитии сердечной недостаточности. Известно, что уровень РР1 повышаются при сердечной недостаточности и этот энзим, вероятно, участвует в угнетении сердечной функции и развитии кардиомиопатии.