- Категория
- Новости
FDA рассмотрит препарат генотерапии сердечной недостаточности по ускоренной процедуре
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
231
![FDA рассмотрит препарат генотерапии сердечной недостаточности по ускоренной процедуре](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/a/60/09c8d56d-978f2c42d485f492ad9703bb4422b60a.jpg?v=5617_1)
Новейшее лекарственное средство AB-1002 разработала американская «дочка» Bayer AskBio, ранее известная как Asklepios Biopharmaceuticals.
Судя по последним сообщениям, AskBio – довольно удачная инвестиция. К примеру, в начале года компания успешно проверила препарат генной терапии болезни Паркинсона. На днях же американский регулятор решил ускорить выход AB-1002 на рынок после того, как кандидат AskBio продемонстрировал предварительные признаки эффективности в исследовании первой фазы, обеспечив «клинически значимые» улучшения в небольшой когорте пациентов.
В настоящее время экспериментальный препарат AskBio проверяется в среднестадийном исследовании GenePHIT, которое началось в январе 2024 года. В GenePHIT должны набрать от 90 до 150 участников, которых распределят в группы двух доз AB-1002 и плацебо. Первичные конечные точки GenePHIT – сердечно-сосудистая смерть и изменение класса NYHA, фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ), пикового VO2 и показателя шестиминутной ходьбы. Вторичные – частота госпитализаций, связанных с сердечной недостаточностью.
AB-1002 (также известный как NAN-101) предназначен для однократного введения путем внутрикоронарной инфузии взрослым с неишемической кардиомиопатией и симптомами сердечной недостаточности III класса NYHA. Он сконструирован на основе аденоассоциированного вируса (AAV), доставляющего ген, кодирующий белок, блокирующий активность протеин-фосфатазы 1 (PP1) — фермента, играющего важную роль в развитии сердечной недостаточности. Известно, что уровень РР1 повышаются при сердечной недостаточности и этот энзим, вероятно, участвует в угнетении сердечной функции и развитии кардиомиопатии.