FDA розгляне препарат генотерапії серцевої недостатності за прискореною процедурою

Судячи з останніх повідомлень, AskBio – доволі вдала інвестиція. Наприклад, на початку року компанія успішно перевірила препарат генної терапії хвороби Паркінсона. А днями американський регулятор вирішив пришвидшити вихід AB-1002 на ринок після того, як кандидат AskBio продемонстрував попередні ознаки ефективності в дослідженні першої фази, забезпечивши «клінічно значущі» покращення у невеликій когорті пацієнтів.

Зараз експериментальний препарат AskBio перевіряється у середньостадійному дослідженні GenePHIT, яке розпочалося у січні 2024-го. До GenePHIT мають набрати від 90 до 150 учасників, яких розподілять в групи двох доз AB-1002 і плацебо. Первинні кінцеві точки GenePHIT — серцево-судинна смерть та зміна класу NYHA, фракції викиду лівого шлуночка (ФВЛШ), пікового VO2 і показника шестихвилинної ходьби. Вторинні – частота госпіталізацій, пов’язаних із серцевою недостатністю.

AB-1002 (також відомий як NAN-101) призначено для однократного введення шляхом внутрішньокоронарної інфузії дорослим із неішемічною кардіоміопатією та симптомами серцевої недостатності III класу NYHA. Він сконструйований на основі аденоасоційованого вірусу (AAV), який доставляє ген, кодуючий білок, що блокує активність протеїн-фосфатази 1 (PP1) — ферменту, котрий відіграє важливу роль у розвитку серцевої недостатності. Так, відомо, що рівень РР1 підвищуються при серцевій недостатності і цей ензим, ймовірно, бере участь у пригніченні серцевої функції та розвитку кардіоміопатії.