Vertex не позволяют лечить диабет без инсулина

Согласно комментарию Vertex, регулятор приостановил испытания по этой программе, но это решение регулятора «не было связано с конкретными проблемами безопасности». По словам фармпроизводителя, в соответствии с протоколом первого КИ на людях исследователи давали первым двум пациентам низкую дозу экспериментальной терапии, а затем повышали ее до полной, не увидев сигналов безопасности.

Vertex заявила, что уверена и в безопасности, и в эффективности терапии стволовыми клетками. Первому пациенту, получившему дозу более 270 дней назад, теперь больше не нужно принимать экзогенный инсулин. А у второго пациента показатель гликогемоглобина (HbA1c) снизился с 7,5% до 7,1% через 150 дней, а потребность в инсулине уменьшилась на 30%.

Однако FDA, по заявлению самого регулятора, «не хватает информации относительно повышения дозы». Представитель компании сказал, что агентство не дало им подробностей, а директор по маркетингу Vertex добавила, что они были «удивлены» письмом FDA и приостановкой программы.

Пока неясно, что послужило причиной такого шага со стороны регулирующих органов. Данные, опубликованные Vertex по второму пациенту, были менее впечатляющими, чем по первому, и это вызвало критику со стороны некоторых экспертов, которые поставили под сомнение жизнеспособность идеи лечения диабета стволовыми клетками.