Roche відмовилася від подальшої розробки кандидата для лікування спінальної м’язової атрофії

Це рішення було прийняте після того, як результати клінічних досліджень показали відсутність стабільного покращення росту м’язів та рухових функцій у відповідних груп пацієнтів.

Roche вже поінформувала європейські групи з захисту прав пацієнтів про зупинку програми, визнавши, що ці новини є розчаруванням для спільноти СМА.

«Ми визнаємо, що ця новина розчарує спільноту СМА, але результати не продемонстрували достатнього рівня покращення мʼязового росту та моторних функцій для продовження вивчення препарату», – написав представник компанії.

Механізм дії емугробарту, розробленого японською дочірньою компанією Chugai Pharmaceutical, ґрунтувався на інгібуванні дії міостатину – білка, який у природних умовах обмежує ріст м’язової тканини та сприяє руйнуванню м’язових волокон. Препарат мав звʼязуватися з попередником міостатину, щоб утримувати його в неактивному стані. Roche розраховувала на те, що комбінування емугробарту з її іншим препаратом від СМА, Evrysdi, дозволить не лише підтримувати рівень розвитку моторних нейронів, а й активно нарощувати мʼязову масу.

Відмова від нового кандидату посилює позиції конкурентів Roche, зокрема компанії Scholar Rock з її апітегромабом. Аналітики зазначають, що апітегромаб випереджає розробки Roche на кілька років і розробляється у різних формах – для підшкірного введення та в\в інфузій. Очікується, що FDA може схвалити цей препарат вже цього року, що дає йому потенціал стати продуктом із багатомільярдними виторгами.