BioMarin припиняє виробництво та продаж проривного препарату від гемофілії

Вилучення Roctavian з ринку — знакова подія, яка підкреслює, що навіть революційні технології втрачають актуальність через складну логістику та надвисоку ціну.

BioMarin виводить із ринку свій препарат генної терапії гемофілії А Roctavian після того, як зусилля з продажу цього активу зазнали краху. В зв’язку з цим компанія фіксує збитки у розмірі 240 млн доларів.

BioMarin пояснила в пресрелізі, що відважилася на цей крок після «всебічних зусиль» із пошуку потенційного покупця.

Біотехнологічна компанія вирішила виставити Roctavian на продаж ще у жовтні. Тоді генеральний директор Александр Гарді заявив, що це запропонує «найкращу можливість для забезпечення безперервного доступу пацієнтів до препарату».

Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) був схвалений у 2023 році як перший препарат генотерапії гемофілії А. З середини 2024 року BioMarin утримувала свій завод із виробництва цього засобу в «режимі очікування», обмеживши діяльність лише трьома ринками: США, Німеччини та Італії —їй вдалося узгодити політику реімбурсації тільки в цих країнах. На той час компанія прагнула скоротити прямі щорічні витрати на просування Roctavian до 60 млн доларів, починаючи з 2025 року, і вивести продукт на прибутковість до кінця 2026-го. Попри зростаючу конкуренцію на ринку лікування гемофілії в 2025 році виторг від продажів Roctavian склав 36 млн доларів порівняно з 26 млн у 2024-му.

Зростання BioMarin пояснюється успіхами лінійки ферментних засобів, а також орфанного препарату Voxzogo, схваленого для лікування ахондроплазії, який став головним джерелом доходу компанії.