Дослідники оцінювали різні препарати, такі як анакінра та тоцилізумаб, але азатидин виявився найбільш ефективним, оскільки допоміг зменшити залежність пацієнтів від глюкокортикоїдів.
Синдром VEXAS (Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic) — це рідкісне автоімунне та запальне захворювання, яке було вперше описане в 2020 році. Його назва відображає ключові характеристики: наявність вакуолей у клітинах кісткового мозку, зв’язок із Х-хромосомою, аутоімунно-запальний характер, а також соматичну природу мутацій.
Синдром VEXAS супроводжується низкою неспецифічних симптомів: висипка, еритема, лихоманка, хронічна втома, нездужання, анемія, тромбоцитопенія, макроцитоз, ідвищений рівень С-реактивного білка тощо.
Наразі не існує стандартного протоколу лікування синдрому VEXAS – воно складне і неусталене через рідкісність і системний характер захворювання, спричиненого соматичними мутаціями в гені UBA1..
Дослідження фахівців з Інституту ревматичних і м’язово-скелетних захворювань Лідса, опубліковане днями в журналі The Lancet Rheumatology, показує, що азатидин, препарат, який зазвичай використовується для лікування мієлодиспластичних синдромів, має значний потенціал у лікуванні синдрому VEXAS.
Автори роботи проаналізували 71 курс лікування 59 пацієнтів із підтвердженим синдромом VEXAS. Усі учасники, переважно чоловіки віком близько 71 року, отримували лікування в шести великих медичних центрах із липня 2014 по жовтень 2024 року. Пацієнти отримували п’ять засобів: тоцилізумаб, анакінру, азатидин, барицитиніб або лише преднізолон. Основними показниками клінічного успіху вважалися повна ремісія (відсутність симптомів, рівень С-реактивного білка ≤10 мг/л і доза преднізолону ≤10 мг/день) та часткова ремісія (клінічна ремісія зі зниженням рівня С-реактивного білка та дози глюкокортикоїдів щонайменше на 50%).
Азатидин показав вражаючий результат: 91% пацієнтів (10 із 11) досягли відповіді на лікування через 6 місяців, із них 27% досягли повної ремісії. Ефективність зберігалася і через 12 місяців, причому 60% пацієнтів змогли знизити дозу преднізолону до 5 мг/день або менше.