Категорія: Новини

PTC Therapeutics заявила про успіх випробування препарату від хвороби Хантінгтона

Дата публікації: 08 травня 08:45
Кількість переглядів: 77

Днями PTC Therapeutics оприлюднила нові дані випробування, які показали, що її перспективний кандидат PTC518 може впливати на ключовий індикатор захворювання.

PTC518 — низькомолекулярна сполука, яка «працює» стоп-кодоном в мРНК гантінгтину: мутації в цьому білку є основною причиною хвороби Хантінгтона. Застосовування PTC518 забезпечує зниження рівня гантінгтину в клітинах, що зрештою гальмує прогресування захворювання.

В останньому дослідженні II фази PIVOT-HD експериментальна молекула статистично знизила рівень патогенного білка в крові та забезпечила функціональні покращення у пацієнтів на ранніх стадіях захворювання. При застосуванні у найнижчій дозі 5 мг PTC518 знижував рівень гіганти ну у крові на 23%, 10 мг – на 39% на ранній стадії хвороби Хантінгтона, 36% — на пізній стадії.

Пацієнти з ранньою стадією також показали функціональні покращення та уповільнення прогресування захворювання.

Проте у пацієнтів на пізніх стадіях захворювання ефективність PTC518, яка оцінювалася також за деякими іншими показниками, була не такою вираженою, тому оприлюднені компанією результати PIVOT-HD отримали змішані відгуки, а вартість акцій біотехнологічної компанії різко впала.