Єврокомісія надала статус орфанного препарату інноваційному засобу від м’язової дистрофії Дюшенна

Це визнання стало важливим кроком у розробці DYNE-251, який наразі оцінюється в клінічному дослідженні I/II фази DELIVER в умовах певного підтипу м’язової дистрофії Дюшенна, де кандидат Dyne Therapeutics вже зміг забезпечити деякі функціональні покращення в пацієнтів з цим діагнозом при використанні в обраній реєстрацій дозі.

«Ми надзвичайно раді тому, що Європейська Комісія присвоїла статус орфанного препарату DYNE-251. Це рішення зміцнює нашу впевненість у тому, що наш інноваційний терапевтичний засіб нового покоління, розроблений для лікування м’язової дистрофії Дюшенна, здатен забезпечити клінічно значущі функціональні покращення для людей, які борються з цим виснажливим захворюванням», — зазначив головний медичний директор Dyne Therapeutics Дуглас Керр.

На цей час дослідження DELIVER триває, й до розширеної когорти було залучено ще 32 учасники. Результати цього випробування очікуються наприкінці 2025 року.

Dyne Therapeutics планує подати до FDA заявку на отримання ліцензії на новий біологічний препарат за процедурою прискореного схвалення на початку 2026 року. Агентство уже надало DYNE-251 статуси орфанного та препарату для лікування рідкісних педіатричних захворювань

DYNE-251 – експериментальний антисмисловий олігонуклеотид для внутрішньовенного введення, був сконструйований за допомогою платформи FORCE для таргетної доставки корисного навантаження в скелетні, серцеві та гладенькі мʼязи. DYNE-251 являє собою фосфородіамідатний морфоліноолігомер, конʼюгований з фрагментом антитіла (Fab), який звʼязується з рецептором 1 трансферину (TfR1), що високоекспресується в мʼязах. Вважається, що цей препарат допомагає зупинити або навіть повернути назад перебіг м’язової дистрофії Дюшенна.