Biogen зареєструвала у Великій Британії препарат проти атаксії Фрідрейха

Дозвіл було отримано через національну процедуру на основі даних клінічного дослідження за участю 103 пацієнтів, в якому після 48 тижнів лікування препарат забезпечив неврологічне покращення при порівнянні з плацебо.

Skyclarys (омавелоксолон) – пероральний низькомолекулярний препарат, який діє шляхом активації сигнального шляху ядерного фактора еритроїдного типу 2 (Nrf2), дефіцитного при атаксії Фрідрейха білка, важливого для підтримки клітинної відповіді на окислювальний стрес. Skyclarys хоч і не забезпечує функціональне лікування захворювання, та все ж допомагає значно уповільнити його прогресування. Biogen отримала права на омавелоксолон через викуп Reata Pharmaceuticals.

На цей час Skyclarys застосовується для лікування атаксії Фрідрейха у дорослих і підлітків віком від 16 років і старше у Європейському Союзі, Канаді та Сполучених Штатах. У Канаді Skyclarys отримав маркетинговий дозвіл за прискореною процедурою Health Canada. Американський та європейський регулятори надали йому статус орфанного препарату.

Атаксія Фрідрейха успадковується за аутосомно-рецесивним типом і маніфестує у дитинстві. Хвороба характеризується пошкодженням нервової системи внаслідок мутації у гені FXN, який кодує білок фратаксин.