FDA схвалило перший препарат для лікування синдрому Прадера-Віллі

Vykat XR (діазоксид холіну) був розроблений для лікування гіперфагії – інтенсивного та безперервного бажання їсти, яке може призвести до небезпечного збільшення маси тіла – що є характерною особливістю синдрому Прадера-Віллі.

Зазначений пероральний препарат можна застосовувати з частотою один раз на добу пацієнтам з синдромом Прадера-Віллі віком від чотирьох років.

Рішення FDA ґрунтувалося на даних реєстраційного дослідження, згідно з якими Vykat XR допомагав зменшити гіперфагію – хоча, і не в статистично значущому діапазоні, – і знижував кілька інших симптомів розладу, таких як агресивна та деструктивна поведінка, жирова маса та інші метаболічні параметри. Втім, зазначається, що після застосування діазоксид холіну протягом більш ніж трьох років, у пацієнтів відзначалося статистично значуще зменшення гіперфагії.

За даними виробника нового препарату, у Сполучених Штатах цей діагноз мають близько 50 000 людей і до 400 000 пацієнтів з синдромом Прадера-Віллі налічується у всьому світі загалом.

Soleno Therapeutics запланувала лонч Vykat XR на квітень. Вартість лікування Vykat XR визначається вагою пацієнта. За деякими оцінками, середня вартість лікування новим препаратом становитиме 466 200 доларів США на рік.

Також Soleno Therapeutics планує подати заявку на схвалення Vykat XR в Європі в першій половині поточного року.