Ставка Takeda на препарат від раку крові, розроблений Protagonist Therapeutics, окупається

Рік тому японська група заплатила за гематологічний актив Protagonist Therapeutics 300 мільйонів доларів США. Гроші були заплачені недаремно: на днях стало відомо про його перемогу в реєстраційному випробуванні.

Японська фармацевтична компанія ліцензувала експериментальну сполуку під назвою русфертид в січні 2024 року. Цей інʼєкційний препарат належить до нового класу міметиків гепсидину — пептидного гормону, який регулює концентрацію заліза в крові і його розподіл в тканинах.

Русфертид розроблявся для лікування рідкісних захворювань, пов’язаних з перевантаженням залізом, зокрема таких, як істинна поліцитемія. Пацієнти з цим захворюванням мають надмірний рівень еритроцитів і підвищений ризик серцево-судинних та тромботичних подій.

По останньому показанню русфертид перевірявся в дослідженні 3 фази VERIFY, результати якого днями оприлюднила Takeda.

У VERIFY русфертид досягнув первинної кінцевої точки, позбавивши 77% пацієнтів, які його отримували, від необхідності флеботомії протягом 20-32 тижнів лікування. Для порівняння: в групі плацебо частка пацієнтів, що не потребували флеботомії, склала 33%.

Також русфертид досягнув вторинних кінцевих точок, забезпечивши контроль гематокриту та відносне зниження втоми.

Генеральний директор Protagonist Therapeutics Дінеш Патель заявив, що буде співпрацювати з Takeda, щоб подати результати випробування регуляторним органам.

Protagonist Therapeutics — біофармацевтична компанія з дуже скромним портфелем розробок. Але вона має власну платформу, орієнтованою на відкриття і розробку нових пептидних сполук з потенціалом задоволення значних медичних потреб.