Novartis вдало закінчила дослідження III фази з оцінки препарату генотерапії СМА

Швейцарська компанія повідомила про позитивні результати клінічного дослідження III фази STEER, в якому для лікування осіб зі спінальною м’язовою атрофією (СМА) 2 типу застосовувалися інтратекальні ін’єкції онасемногену абепарвовеку (OAV101).

Рандомізоване плацебо-контрольоване дослідження STEER оцінювало ефективність і безпеку зазначеного препарату генної терапії в когорті понад 100 пацієнтів віком від 2 до 18 років, які вміли сидіти, але ніколи не ходили самостійно.

OAV101 досягнув у випробуванні первинної кінцевої точки, покращивши рухову функцію учасників порівняно з вихідним рівнем, що відображалось на Розширеній шкалі оцінки моторних функцій лікарні Хаммерсміт (Hammersmith Functional Motor Scale — HFMSE).

Профіль безпеки препарату генної терапії був охарактеризований як «сприятливий», частота побічних і серйозних небажаних ефектів була подібною в групі активного лікування та в групі контролю.

Швейцарська компанія готується представити ці висновки регуляторним органам, в тому числі FDA, у 2025 році.

OAV101 – версія всесвітньо відомого препарату для лікування СМА Zolgensma, яка має інший шлях введення: не внутрішньовенно, а інтратекально, тобто через спинномозкову рідину шляхом люмбальної пункції. Вважається, що цей шлях має певні переваги: забезпечує більш таргетну дію препарату, коли в цьому випадку його основною мішенню виступають моторні нейрони по всій довжині спинного мозку. Крім того, інтратекальне введення потенційно дозволяє призначати препарат у меншій дозі, знижуючи тим самим ризик виникнення імунної реакції на вірусний вектор, який відповідає за доставку цільової копії гену.