Alhemo, який випускає Novo Nordisk A/S – вже третій препарат від гемофілії, схвалений FDA за останні вісім місяців.
Ін’єкційний лікарський засіб, який вводиться з частотою один раз на добу, призначений для профілактики кровотеч і спрямований на запобігання або зменшення частоти геморагічних епізодів у дорослих і дітей віком від 12 років із гемофілією А або В з інгібіторами FVIII чи FIX відповідно.
Схвалення FDA ґрунтувалося на результатах останнього дослідження, яке показало, що Alhemo допомагає зменшити річну частоту кровотеч на 86% порівняно з відсутністю профілактики. В середньому річна частота кровотеч у пацієнтів, які приймали препарат Novo Nordisk, становила 1,7 проти 11,8 у пацієнтів, які не застосовували засоби профілактики. 64% пацієнтів, які лікувалися Alhemo, не мали жодної спонтанної та травматичної кровотечі протягом перших 24 тижнів терапії порівняно з 11% пацієнтів, які протягом того самого періоду не отримували профілактику.
Alhemo (концизумаб -mtci) – гуманізоване моноклональне антитіло, що належить до класу інгібіторів шляху тканинного фактора (tissue factor pathway inhibitor — TFPI), яке інгібує комплекс «тканинний фактор – активований фактор VII (FVIIa)», регулюючи таким чином синтез тромбіну та утворення фібрину. Це дозволяє вироблятися фактору Ха і, відповідно, тромбіну навіть за відсутності факторів VIII і IX.
Незважаючи на те, що Novo Nordisk нарешті отримала регуляторне визнання концизумабу в США, шлях до його схвалення був непростим. Ще в 2020 році FDA змусило компанію припинити випробування антитіла через повідомлення про три випадки тромбозів. Novo Nordisk відновила це дослідження лише через п’ять місяців. Минулого року FDA відмовилося схвалювати концизумаб, запросивши у данської компанії додаткові дані про дозування та про процес виробництва препарату.
Загалом, за межами Сполучених Штатів регуляторний шлях концизумабу був набагато простішим – його вже схвалено в таких країнах, як Австралія, Японія та Швейцарія, а також у Євросоюзі.