Ventus Therapeutics вдало перевірила інноваційного кандидата проти вовчака

Днями Ventus Therapeutics повідомила, що її актив VENT-03 гарно проявив себе у дослідженні 1 фази за участю пацієнтів з системним червоним вовчаком (СЧВ), тож наступного року компанія збирається перевірити його у дослідженні 2 фази.

У дослідженні 1 фази, в яке залучили 72 здорових добровольців, оцінювалися фармакокінетика, безпека та переносимість різних доз експериментального препарату. Компанія заявила, що загалом її кандидат мав «сприятливий фармакокінетичний профіль» і «був безпечним і добре переносився в дозах, які значно перевищували заплановані для використання у випробуванні 2 фази».

VENT-03 – пероральний низькомолекулярний засіб, перший у своєму класі інгібітор цикло-GMP-AMP-синтази (cGAS), вважається провідним активом компанії.

Згідно з поясненням, Ventus Therapeutics cGAS — це внутрішньоклітинний рецептор розпізнавання паттернів, який активується після зв’язування з дволанцюговою ДНК (длДНК) у цитоплазмі. Наявність длДНК у цитоплазмі часто є наслідком клітинної дисфункції та ознакою багатьох аутоімунних захворювань, таких як системний склероз, дерматоміозит і хвороба Шегрена. Створений за допомогою платформи ReSOLVE, VENT-03 зменшує запалення через кілька механізмів, впливаючи на численні аспекти СЧВ, і, за словами керівництва Ventus Therapeutics, «забезпечуватиме вищу ефективність порівняно з існуючими методами лікування вовчака».

За допомогою власної платформи ReSOLVE американська компанія розробляє й інші низькомолекулярні протизапальні молекули, потенційно здатні покращити стандарти терапії імунноопосередкованих захворювань. Одна з таких програм – експериментальний препарат для лікування стеатогепатиту VENT-01 — впроваджується в клініку у колаборації з Novo Nordisk.