Виробник зняв з продажу новий препарат від бічного аміотрофічного склерозу

Пацієнти з США та Канади, які за погодженням зі своїм лікарем хочуть продовжити терапію цим засобом, зможуть бути переведені на програму безкоштовного лікування, яку пропонує Amylyx Pharmaceuticals.

«Рішення про виведення Relyvrio/Albrioza з ринку та надання безкоштовної терапії для тих, хто хоче продовжити лікування, було прийнято на підставі результатів випробування PHOENIX, взаємодії з регулюючими органами та обговорення з спільнотою БАС», – заявили співдиректори Amylyx Pharmaceuticals Джошуа Коен і Джастін Клеє.

У червні 2022 року Amylyx Pharmaceuticals отримала від канадського регулятора умовне схвалення на застосування Albrioza (фенілбутират натрію \ таурурсодіол) у дорослих пацієнтів з БАС. Оскільки дозвіл був умовним, препарат мав остаточно підтвердити свої ефективність і безпеку в реєстраційному дослідженні.

FDA надало умовний дозвіл на застосування цього продукту дещо пізніше, при цьому члени консультативного комітету агентства проголосували здебільшого проти цього (4 проти 6). Але декілька десятків американських неврологів лікарів направили регулятору листа з проханням схвалити препарат. Вони вважали, що навіть якщо FDA схвалить неефективний препарат, він не завдасть пацієнтам з невиліковною смертельною хворобою шкоди. Зрештою препарат схвалили й зареєстрували під брендом Relyvrio. При цьому виробнику була поставлена умова: якщо Relyvrio не продемонструє терапевтичної ефективності у дослідженні, що триває 48 тижнів і яке має завершитися у 2024 році, препарат має бути відкликано з ринку.

Amylyx Pharmaceuticals продовжує вивчати цей препарат при синдромі Вольфрама та прогресуючому над’ядерному паралічі. Команія також розробляє інший агент, AMX0114 — антисмисловий олігонуклеотид, який теж має застосовуватися при БАС.