FDA не задоволене доказовою базою препарату проти бічного аміотрофічного склерозу

У супроводжуючих інформаційних документах агентство зазначило, що в ході періоду спостереження після дослідження ІІІ фази сталося загалом 13 смертей: 10 — у групі активного лікування препарату на основі мезенхімальних стромальних клітин, що секретують нейротрофічні фактори (MSC-NTF) NurOwn, і 3 — у групі плацебо.

BrainStorm Cell Therapeutics повідомила про 16 смертей протягом дослідження III фази: 10 у групі, що отримувала NurOwn, і 6 — у групі плацебо. Компанія пояснила більшість цих смертей прогресуванням БАС, з чим FDA схоже схильно погодитися. Проте регулятор заявив, що йому не було подано жодних звітів про розтин, і за наявності обмеженої інформації «складно оцінити, чи експериментальний препарат зіграв роль у цих інцидентах. Крім того, ефективність NurOwn була дуже незначною, а це викликає серйозну заклопотаність агентства. Також FDA висловило незгоду з виробничим планом щодо випуску препарату клітинної терапії.

Співробітники агентства заявили, що в початковій версії досьє препарату «науково неповно», тоді як отримана ними інформація про виробництво була «вкрай недостатньою» для забезпечення належної якості продукту.

Ці фактори спонукали FDA відмовити у розгляді заявки у листопаді 2022 року. BrainStorm Cell Therapeutics опротестувала це рішення і досягла шансу на повторний розгляд. Проте дослідження III фази не змогло показати ефективність препарату за первинними та всіма вторинними кінцевими точками.

У липні 2023 року BrainStorm Cell Therapeutics підкріпила досьє NurOwn даними, що показують, що лікування NurOwn підвищує рівні нейропротекторних біомаркерів і значно знижує рівень маркерів нейродегенерації, включаючи нейрофіламентів NfL, титри яких різко зростають у відповідь на пошкодження нейронів.

Декілька років тому компанія спровокувала шквал критики, заявивши, що готується продавати свій препарат пацієнтам з БАС відповідно до закону «Право на спробу», який на той момент ще навіть не прийняли. За експериментальні ліки, які не забезпечували переконливих результатів, BrainStorm Cell Therapeutics планувала отримувати близько 300 000 доларів США з пацієнта. Щоправда, потім розробники відмовилися від цієї витівки.