FDA затвердило препарат для лікування рідкісного захворювання кісток

FDA схвалило препарт паловоротен французької компанії Ipsen для лікування вкрай рідкісного захворювання, що викликає аномальне утворення кісткової тканини.

Компанія заявила, що її препарат паловоротен (ТМ Sohonos) був схвалений для лікування дорослих та дітей з прогресуючою осифікуючою фібродисплазією (ПОФ), рідкісним генетичним захворюванням сполучної тканини, що спричиняє прогресуючу втрату рухливості та скорочує тривалість життя.

Регулятор схвалив використання препарату у дівчаток у віці 8 років та старше та 10 років і старше у хлопчиків.

Орієнтовна річна прейскурантна ціна ліків — 624 000 доларів США з розрахунку 5 мг (доза) на день, — повідомила компанія Reuters, додавши, що доза може змінюватись в залежності від ваги людини та стану хвороби.

Схвалення препарату ґрунтується на даних дослідження пізньої стадії, яке показало зниження обсягу новоутворень аномальної кістки у пацієнтів на 54% порівняно зі стандартною терапією.

Схвалення ставить Ipsen попереду інших виробників ліків, таких як Regeneron Pharmaceuticals, яка також розробляє експериментальний препарат гаретосмаб для лікування розладу та розраховує на затвердження регулятора у 2024 році.

В даний час пацієнти з ПОФ покладаються на високі дози стероїдів на початку «загострення», що спричиняє непередбачувані епізоди набряку мʼяких тканин, болю, зниження рухливості та скутості.

Відомо, що прогресуюча осифікуюча фібродисплазія зустрічається приблизно у 1 з 1 600 000 новонароджених, і всього близько 800 чоловік у всьому світі хворі на це захворювання.