Штучний інтелект залучили до пошуку ліків проти цистинозу

Штучний інтелект дедалі частіше задіюється у розробках нових препаратів. Досягнення в галузі використання великих масивів даних, алгоритмів навчання та потужних компʼютерів дозволили швейцарським дослідникам досягти глибшого розуміння одного із серйозних метаболічних захворювань.

Хвороба накопичення цистину, або цистиноз — рідкісне захворювання, що характеризується накопиченням вільного цистину в лізосомах тканин організму. Кристали цієї амінокислоти згодом накопичуються у різних органах.

Найпоширеніша і найважча форма цього захворювання — нефропатичний цистиноз, який розвивається в перші місяці життя і має симптоми захворювання нирок і найчастіше супроводжується розвитком ниркової недостатності в дитячому віці. Усі пацієнти з цистинозом рано чи пізно потребують пересадки нирки.

За допомогою гонконгської компанії Insilico Medicine, яка займається розробкою ліків за допомогою штучного інтелекту, вченим із Університету Цюріха вдалося визначити механізм ураження нирок при цистинозі на клітинному рівні. Використовуючи моделі та платформи PandaOmics, дослідники виявили шляхи розвитку захворювання та визначили пріоритетні терапевтичні мішені у уражених клітинах організму.

У ході дослідження було встановлено причинно-наслідковий звʼязок між регуляцією комплексу mTORC1 та виникненням захворювання.

ʼНаше дослідження показало, що накопичення цистину призводить до активації комплексу mTORC1, що викликає порушення диференціювання та функціонування клітин ниркових канальцівʼ, — пояснили автори.

Використовуючи платформу PandaOmics, дослідницька група розпочала пошук ліків, які можна було б перепрофілювати для лікування цистинозу. Як перспективний кандидат вже було визначено рапамицин.