Категорія
Новини

Приватний стартап близький до перемоги над бічним аміотрофічним склерозом

Дата публікації
Кількість переглядів
203

AI Therapeutics – приватна біотехнологічна компанія з Коннектикуту – заявила про успішне закінчення випробування на вибірці пацієнтів з БАС із певною генетичною мутацією.

Мова про мутацію гена C9ofr72 — найбільш поширену при сімейному (спадковому) БАС мутацію.

Кандидат AI Therapeutics AIT-101 досяг усіх кінцевих точок у дослідженні 2 фази, зокрема знизив рівень біомаркера Poly(GP) – токсичного білка, повʼязаного з бічним аміотрофічним склерозом — на 73%.

Однак залишаються питання щодо впливу препарату на функціональність пацієнтів: біотехнологічна компанія не повідомила про зміни у переглянутій функціональній рейтинговій шкалі БАС (ALSFRS-R), яка, хоч і вважається недосконалою, вважається найкращою метрикою для визначення клінічної користі ліків при БАС.

Генеральний директор компанії Бріджіт Робертс повідомила Endpoints News, що випробування було занадто невеликим, щоб оцінити ефективність ALSFRS-R, але майбутні дослідження заповнять цю прогалину. Подальші плани щодо розвитку проекту в основному залишаються в секреті.

Повний набір даних цього випробування буде опубліковано на майбутній медичній конференції.

AIT-101 є інгібітором ліпідної кінази PIKfyve, яка бере участь у регуляції ендолізосомних процесів. За даними компанії, пригнічення PIKfyve може «привести до активації фактора транскрипції TFEB, який стимулює підвищений кліренс агрегатів токсичних білків».