FDA «підкоригує» підхід до реєстрації онкопрепаратів

Американський регулятор запропонував змінити правила випробувань ліків від раку для набуття статусу прискореного схвалення.

Існує порядок розгляду заявки на реєстрацію препарату за прискореною процедурою, згідно з яким спонсору часто достатньо надати дані неконтрольованого дослідження. Такі випробування проводять лише на одній групі пацієнтів і мають ряд недоліків. Зокрема, на них складніше виявляти побічні ефекти, визначати ефективність і, оскільки другої групи, яка отримує альтернативну терапію, немає, їх потрібно порівнювати з іншими дослідженнями, що призводить до похибок інтерпретації результатів. У результаті затвердження ЛЗ у прискореному порядку часто відгукуються, оскільки багато ліків згодом не підтверджують заявлену ефективність — тому за останні роки агентство «відібрало» деякі свідчення у відомих онокпрепаратів (хоча регулятор так діє далеко не завжди).

Щоб уникнути таких результатів, регулятор пропонує перейти до більш надійних рандомізованих контрольованих досліджень (РКД), в яких беруть участь дві групи — та, що отримує експериментальний препарат, і та, що отримує альтернативну терапію.

FDA пропонує два варіанти підтвердження випробувань. Перший полягає у проведенні РКД перед отриманням прискореного схвалення, а потім повторно для підтвердження переваги продукту. Інший — у проведенні лише одного тривалого випробування, яке використовуватиметься для отримання прискореного і повного затвердження. Неконтрольовані випробування регулятор залишить для тих випадків, коли проведення контрольованого КД неможливо.