Компанії Timber Pharmaceuticals вдалося просунутися у розробці місцевої форми ретиноїду, яка випробовується як засіб від уродженого іхтіозу.
Головний медичний директор Timber Pharmaceuticals доктор Алан Мендельсон розповів про властивості TMB-001 – топічного препарату на основі ізотретиноїну – на Конгресі Європейської академії дерматології та венерології.
Його компанія представила на заході сім тез, що описують різні аспекти результатів дослідження фази 2b CONTROL, у якому TMB-001 перевіряли в когорті пацієнтів віком від 9 років і дорослих з рецесивним іхтіозом, зчепленим з Х-хромосомою, а також аутосомно-рецесивним.
За словами Мендельсона, TMB-001 забезпечував вищу швидкість відповіді, зниження свербіж та кращу якість життя, порівняно з плацебо.
ʼПацієнти, які отримали 0,05% дозу TMB-001, продемонстрували клінічне та статистично значуще поліпшення VIS \\ візуального індексу тяжкості іхтіозуʼ, — заявив спікер.
Додається, що TMB-001 вже отримав від FDA статус препарату проривної терапії та буде розглядатися для затвердження по прискореній процедурі. На початку 2022 року було розпочато випробування фази 3 щодо оцінки цього препарату.
