Sanofi розробляє препарати від гемофілії наступного покоління

З того моменту Roche виростила свій блокбастер, Hemlibra, який швидко став стандартом терапії. З іншого боку, обом компаніям загрожують розробники препаратів генної терапії, які обіцяють змінити парадигму лікування гемофілії «однією інʼєкцією». Втім, аналітики були обережні в прогнозах щодо їхього успіху, посилаючись на ймовірне небажання пацієнтів переходити від терапії, на яку вони покладалися протягом багатьох років, до недостатньо «обкатаних» інновацій.

Тим не менш, Sanofi просуває більш сучасні експериментальні методи лікування гемофілії, наприклад, фітусіран, дітище Alnylam Pharmaceuticals.

Фітусіран — засіб, сконструйований на основі технології РНК-інтерференції (RNAi) і націлений на антитромбін (AT): молекула втручається в його трансляцію, звʼязуючи та руйнуючи матричну РНК (мРНК) антитромбіну, тим самим знижуючи його синтез. Це покращує баланс з тромбіном та відновлює гемостаз як при гемофілії A, так і B, причому незалежно від наявності чи відсутності інгібіторів фактора зсідання крові. Однак, як і у випадку з іншими кандидатами проти гемофілії, питання полягає в довговічності терапевтичного ефекту фітусірана, який також підозрюється в ризику тромбозів.

Втім, у Sanofi у запасі є ще один гідний кандидат, ефанезоктоког альфа (efanesoctocog alfa\\EFFA), який вона отримала після дорогого викупу вищезгаданої компанії Bioverativ.

Ефанезоктоког альфа (раніше Bivv001) – засіб замісної терапії фактором VIII пролонгованої дії, що передбачає щотижневий режим введення. У компанії вважають, що саме він змінить правила гри на ринку гемофілії. І в оптимальному варіанті на ринку співіснуватимуть як інноваційні засоби лікування гемофілії, так і традиційніші препарати замісної терапії дефіцитного фактора.