Перспективні активи біотехнологічних компаній: у кого більше шансів знайти інвестора?

Шеф-редактор thePharmaMedia

Для більшості біофармацевтичних компаній самостійне виведення на ринок нового препарату – ідеальний фінал. Однак до такого фінішу приходять одиниці: багато біотехнологічних компаній небагаті і не в змозі провести препарат через усі фази клінічних досліджень, не залучаючи інвестицій від більших розробників.

З пошуком багатого партнера теж виникають труднощі, адже дуже важко визначити ризики того чи іншого активу. Подібна невизначеність є серйозною проблемою як для розробників унікальних молекул, так і для потенційних партнерів, які бажають посилити власні портфелі інноваційних препаратів через інвестиції у стартапи.

Перспективні проекти: лідери рейтингу Evaluate

Evaluate Vantage склав список найбільш перспективних проектів, розробники яких так і не знайшли собі партнерів. У ньому представлені кілька імен, що «засвітилися» останні кілька років, такі як Karuna Therapeutics, Ascendis Pharma і Madrigal Pharmaceuticals. Нижче наведена таблиця заснована на чистій наведеній вартості (NPV) цих активів, розрахованої Evaluate Omnium на основі консенсус-прогнозів.

Розробників із наведеного нижче списку, чия ринкова капіталізація мізерно мала порівняно з чистою наведеною вартістю активу, ймовірно, слід вважати найбільш ризикованими. До таких віднесли, наприклад, ALX Oncology з її еворпацептом, оскільки щодо безпеки механізму дії цього кандидата висловлюються небезпідставні побоювання.

Вибірка з найбільш привабливих проектів, чиї розробники поки що не знайшли партнерів
Проєкт Компанія Статус Механізм дії Поточна NPV ($ млрд) NPV як % курсової вартості акцій
KarXT Karuna Therapeutics 3 фаза КД Агоніст + антагоніст мускаринових рецепторів 8.29 97%
Афікамтен Cytokinetics 3 фаза КД Інгібітор кардіоміозину 4.15  115%
VTX958 Ventyx Biosciences 2 фаза Інгібітор тирозинкінази-2 3,65  180%
TransCon PTH Ascendis Pharma На етапі подання заявки Регулятор паратгормону пролонгованої дії 3.35  66%
GTX-102 (UTPH) Ultragenyx Pharmaceutical 2 фаза КД Антизмістовий олігонуклеотид 3.30  95%
Русфертід (PTG-300) Protagonist Therapeutics 3 фаза КД Міметик гепсидину 3.16  210%
Resmetirom (MGL-3196) Madrigal Pharmaceuticals 3 фаза КД Агоніст бета-рецептор тиреоїдного гормону 3.01  59%
AMT-130 Uniqure 2 фаза КД Препарат генної терапії хвороби Хантінгтона 2.7  122%
PRX012 Prothena 1 фаза КД Моноклональне антитіло проти бета-амілоїду 2.5  65%
Еворацепт ALX Oncology 3 фаза КД Гібридний білок, що блокує шлях CD47-SIRP-альфа 2.41  673%

Прогнози, які можуть і не здійснитися

Звичайно, чим ближче актив до подачі реєстраційної заявки – тим вищі у нього шанси бути поміченим (і, відповідно, викупленим). За цією логікою багато спостерігачів за біофармацевтикою вважають, що кандидат Cytokinetics афікамтен незабаром приверне увагу інвесторів, хоча його розробник лише наближається до закінчення вирішального клінічного дослідження – необхідні дані мають бути опубліковані наприкінці цього року.

Втім, нещодавнє поглинання розробника нефрологічних препаратів Chinook Therapeutics компанією Novartis, що передує закінченню КІ 3-ї фази, показує, що клінічна перевірка – не завжди необхідна умова для таких угод. Чиста наведена вартість провідного активу Chinook Therapeutics, атрасентана, що становить 1,6 мільярда доларів США, виводить цей проект за межі топ-10.

Від інших компаній поки що чекають додаткових доказів спроможності їхніх проектів.

  • «Найпросунутіший» проект компанії Ultragenyx Pharmaceutical, антисмисловий олігонуклеотид GTX-102, має дати перші дані наприкінці цього року.
  • Також чекає проміжні дані до кінця року зі своїм тирозинкіназним інгібітором VTX958 Ventyx Biosciences.
  • Русфертид, стовідсотковий міметик гепсидину, котрий розробляється для лікування істинної поліцитемії компанією Protagonist Therapeutics, до кінця цього року почнуть перевіряти КІ 3 фази.
  • Uniqure має опублікувати дані щодо свого препарату генної терапії Хантінгтона AMT-130 у другому кварталі, так що новини мають зʼявитися з дня на день (AMT-130 закінчує перевірку в рамках дослідження фази I/II). Слід зазначити, що він отримав від FDA та EMA статус орфанного препарату.

Парадокс інвестицій у біотехнології

Аналітики Evaluate зазначають, що раніше у їх прогнозах згадувалися проекти, продані за мільярди, такі як Turning Point, Global Blood та Spark. З іншого боку, залишилися Karuna Therapeutics, Madrigal Pharmaceuticals і Ascendis Pharma – вони тривалий час вважалися обʼєктами поглинання, але досі зберігають автономію.

Не можна забувати про зниження інтересу до проектів на ранній стадії розробки. На думку аналітиків, цей ринок втрачатиме позиції доти, доки компанії не почнуть правильно розставляти пріоритети і ретельніше фокусуватися на унікальних проектах, а також вважати бюджети. Ситуацію допоможе покращити та чіткіша регуляторна політика, що сприяє комерційній життєздатності інноваційних терапевтичних продуктів, що задовольняють незадоволені медичні потреби.