Отставка главы FDA: смутное будущее биофармы и дешевых дженериков

Мнение представителей биофармацевтического сектора о Скотте Готлибе как главе FDA изложено в дифирамбах (пожалуй, искренних), последовавших за его скоропостижной отставкой. Разработчики биотехнологических препаратов и их инвесторы называли Готлиба надежной опорой, пожалуй, единственным другом в управлении по контролю над лекарственными средствами, которое славилось непредсказуемостью.

Действительно, это большая потеря для биофармы – как реакция на его уход биржевые показатели таких компаний резко упали. Однако многие аналитики не согласны с тем, что это также утрата для пациентов. И они указывают на обратную сторону медали ускоренного одобрения более дешевых препаратов.

Наследие Готлиба: всплеск лекарств с недоказанной эффективностью?

Однако многие эксперты… осуждают «чересчур открытый» взгляд Готлиба на новые препараты и не считают всплеск разрешений на иновационные биопрепараты или доступные генерические лекарства таким уж прогрессом. Они считают, что он был выгоден для разработчиков лекарств и инвесторов, однако долгосрочная польза таких продуктов для пациентов – под вопросом.

Нашлись и критики, вменяющие Готлибу в вину то, что его ведомство раздавало разрешения новым продуктам «не самым надлежащим образом». Что ж, их аргументы нельзя назвать безосновательными.

• Во-первых, строгие стандарты доказательной медицины если не нарушались, то попирались: разрешения были основаны на ненадлежащих данных клинисследований, т. н. суррогатных конечных точках. (Конечная точка клинических испытаний представляет собой заранее определенное за цель событие: например развитие заболевания, появление симптома или достижение определенных лабораторных показателей – их необходимо определить и зафиксировать в протоколе исследования. Выделяют жесткие (объективные) и мягкие (субъективные) конечные точки, но иногда вместо них используются суррогатные конечные точки – те, которые изначально не ставились за цель и, соответственно, не фиксировались.)
• Во-вторых, в большинстве случаев администрация Готлиба давала новым продуктам зеленый свет на основании данных небольших испытаний «одной руки» (single-arm trials), то есть несравнительных, неконтролируемых – следовательно, достоверные подтверждения эффективности таких продуктов в достаточном объеме получены не были.

«Снисходительное отношение»

Многие не спорят с тем, что период «сверхгибкого регулирования», который Готлиб поощрял в течение своего короткого времени на посту, помогло стимулировать рост рынка дженериков и биотехнологий. Но они не считают это явление позитивным, поскольку стремительное развитие побуждало компании-разработчиков и их инвесторов идти на неоправданный риск, особенно в сфере внедрения генной и клеточной терапии.

Справедливости ради стоит отметить, что подобная тенденция отмечалась задолго до того, как Готлиб занял кресло главы FDA – где-то еще с 2012 года, когда в стандарты управления вошла формулировка «препарат прорывной терапии». Примерно в то время по ускоренному протоколу начали выводиться копии онкопрепаратов с истекающим сроком годности патента. Одобрения противораковых средств, основанные на суррогатных конечных точках, начали появляться для пациентов, исчерпавших все возможности стандартной терапии.

Точно так же еще до прихода Готлиба был утвержден неоднозначный препарат Exondys 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна от Sarepta. Никто не имел возможности проверить, как снисходительное отношение регулятора скажется на здоровье для пациентов в долгосрочной перспективе. Со временем таких утверждений стало больше, а на период Готлиба пришелся их пик.

Рост числа одобрений препаратов, основанных на суррогатных конечных точках

Отставка главы FDA: слухи и сплетни

Конечно, свершения Готлиба касаются не только продвижения дешевых или инновационных лекарственных средств. Помимо прочего он широко известен борьбой с электронными сигаретами: именно благодаря ему была запущена беспрецедентная историческая кампания по борьбе с эпидемией вейпинга среди подростков. При Готлибе администрация также началоа активно бороться с другой пошестью – распространением опиоидной зависимости. Не давал спуску он и традиционным табачным производителям. Так что кроме биотехнологических компаний и производителей дженериков Готлиба с благодарностью будут вспоминать также родители подростков и близкие наркозависимых. Однако в отличие от фармпроизводителей вряд ли они станут гадать, кто сменит Готлиба на его посту, и будет ли его преемник продолжать «в том же духе».

Что касается преемника, то инсайды указывают на Эми Абернети, главного заместителя главы администрации, вступившую в эту должность в начале 2019 года. Предсказывается, что она перейдет на пост постоянного руководителя, побыв некоторое время «исполняющей обязанности».

Кандидатура Абернети должна утешить биофармацевтический сектор, пораженный внезапным уходом Готлиба. Онколог по специальности, Абернети работала ведущим медицинским сотрудником в компании Flatiron Health, которую в прошлом году поглотила Roche Holding AG. До этого она преподавала медицину в университете Дьюка. Эксперты обращают внимание на то, что среди ее недавних научных публикаций есть несколько статей об использовании фактических данных в клинических испытаниях, а также о результатах, которые сообщают пациенты. А данные, представленные пациентами – именно то, что в последние годы «волнует» FDA при принятии решений об одобрении новых препаратов.

Многих также волнует вопрос: почему Готлиб ушел так внезапно и так быстро, ведь он не проработал на этой должности даже двух лет. Официальное объяснение, которое озвучил американский министр здравоохранения и социальных служб Алекс Азар – «по семейным обстоятельствам». Мол, доктору Готлибу хотелось бы больше уделять внимания своей семье, живущей в Коннектикуте, пока тот работает в Вашингтоне. Ответ на вопросы «Почему?» и «Куда?» мы получим только в следующем месяце, когда Готлиб наконец-то сможет уйти с работы в FDA де факто.

Отставка главы FDA: более отдаленные последствия

Кто бы ни заменил экс-главу, его отставка вряд ли повлияет в краткосрочной перспективе на рутинные операции по одобрению лекарств или разработке нормативных актов. Однако бизнесмены смотрят в более отдаленное будущее: любое ухудшение регуляторного климата в США может легко подорвать позиции биофармы.