- Категория
- Новости
Новая генная терапия от Sarepta Therapeutics оказалась ультраэффективной
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
725
Перспективное средство генной терапии дистрофии Дюшена от Sarepta показало хорошие результаты в клинисследовании I фазы.
Sarepta Therapeutics анонсировала результаты нового испытания своего кандидата генной терапии AAVrh74.MHCK7, который, возможно, преобразует сегмент лечения редких генетических расстройств. Согласно последним данным, это средство может улучшить двигательную функцию пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Небольшое исследование I фазы продемонстрировало улучшение двигательной функции у пациентов с этим тяжелым наследственным заболеванием – а это то, чего никогда ранее не наблюдалось в подобных испытаниях.
Результаты эффективности кандидата AAVrh74.MHCK7 были также подкреплены соответствующими биомаркерами, свидетельствующими о том, что терапия работает в соответствии с «планом».
В частности, терапия AAVrh74.MHCK7 снижала уровень креатинкиназы (высокие уровни этого фермента указывают на повреждение мышц). Кроме того использование AAVrh74.MHCK7 содействовало увеличению уровня белка микродистрофина.
Правда следует отметить, что обнадеживающие результаты были получены только после очень небольшого исследования, в котором участвовали лишь четыре пациента в возрасте от 4 до 7 лет, но в Sarepta Therapeutics сочли необходимым известить об этом СМИ.
