Зимислесел избавил пациентов с диабетом 1 типа от инсулиновой зависимости

Зимислесел (zimislecel), препарат на основе аллогенных стволовых клеток, продемонстрировал в исследовании фазы 1/2 FORWARD-101 способность восстанавливать физиологическую функцию островковых клеток поджелудочной железы, улучшать гликемический контроль и обеспечивать независимость от инсулина у пациентов с диабетом 1 типа, осложненным рецидивирующими тяжелыми гипогликемиями.  

Все участники показали приживление клеток и продукцию С-пептида в ответ на глюкозу, что свидетельствует о восстановлении синтеза эндогенного инсулина. Независимость от экзогенного инсулина сохранялась через год после однократного инфузионного введения зимислецела в портальную вену печени.

Лечение зимислецелом требовало сопутствующей терапии иммуносупрессантами (без глюкокортикоидов).  

Зимислецел в целом хорошо переносился, серьезных побочных эффектов, связанных с экспериментальным лечением, зафиксировано не было. Наиболее распространенными побочными явлениями были легкая или умеренная диарея, головная боль, тошнота, реже — временное повышение уровня печеночных ферментов. У трех участников отмечалась нейтропения, двое участников умерли по причинам, не связанным с терапией зимислецелом (один — от криптококкового менингита, вызванного иммуносупрессией, второй — от деменции с ажитацией после попадания в ДТП из-за гипогликемии).  

Vertex Pharmaceuticals, разработчик этого проекта, недавно представила результаты FORWARD-101 на рассмотрение специалистов Американской диабетической ассоциации (ADA).