Четвертая смерть во время клинисследования препарата Astellas

Как сообщила японская фармкомпания, мальчик умер от миотубулярной миопатии, или MTM1 – редкого заболевания, вызывающего истощение мышц. Ребенок скончался всего спустя несколько недель после того, как ему дали экспериментальное лекарство. Со своей стороны, Audentes заявила, что причина смерти еще не установлена окончательно.

Смерть наступила через год после того, как в процессе лечения умер первый из трех мальчиков с MTM1; известно, что он страдал от печеночной недостаточности. После этого компания получила разрешение возобновить исследование, когда разработала план новый план лечения участников и детям начали назначать гораздо более низки дозы AT132.

После нового смертельного случая японская группа объявила, что снова добровольно приостанавливает испытание. «Мы изучим и проанализируем все результаты с независимым комитетом по мониторингу данных, экспертной комиссией и исследователями на объекте ASPIRO. Мы по-прежнему привержены развитию AT132 и сообществу пациентов MTM1», — пообещал руководитель отдела генной терапии, медицины и развития Astellas Натан Бахтел.

AT132 изначально разрабатывала Audentes, которая после выкупа в 2019 году теперь является дочерней компанией Astellas. Сначала Audentes добилась впечатляющих результатов в КИ: большинство детей с MTM1 умирают в возрасте до 2 лет, а те, кто выживает, редко могут сидеть или дышать самостоятельно, но те, кто получил низкую дозу AT132, смогли дышать, а некоторые – даже ходить. Надеясь улучшить клинические результаты, компания увеличила дозу, после чего, похоже, в истории этого проекта началась черная полоса.