Zevra Therapeutics готовится к лончу Miplyffa

Синдром Нимана-Пика типа C (NPC) — редкое нейродегенеративное заболевание, сопровождающееся тяжёлыми когнитивными и физическими дисфункциями. NPC связано с мутациями в генах NPC1 или NPC2, которые нарушают клиренс и транспорт холестерина и других липидов внутри клетки, что в конечном итоге приводит к накоплению токсичных соединений в различных органах, включая головной мозг. Люди с NPC живут в среднем до 13 лет, но, наконец, они получат средство патогенетического лечения этого заболевания.

После чреды неудач в сентябре 2024 года Zevra Therapeutics удалось зарегистрировать Miplyffa (аримокломол) — инновационный препарат от болезни Нимана-Пика типа C. Это первый в своём классе фармакологический шаперон, механизм действия которого полностью не выяснен. Однако считается, что он «очищает» клетки от аномальных, неправильно свернутых белков, предотвращает их накопление и таким образом замедляет прогрессирование заболевания.

У пациентов с синдромом Нимана-Пика типа C пероральный препарат от Zevra Therapeutics может применяться в сочетании с Zavesca (миглустат), который выпускает Johnson & Johnson. При этом Zavesca долгое время использовался как основной препарат для лечения пациентов с болезнью Нимана-Пика типа C, хотя фактически он применялся в США off-label (он одобрен для лечения этого заболевания в Великобритании и Германии).

По прогнозам аналитического центра GlobalData, к 2030 году глобальные ежегодные продажи Miplyffa составят 273 миллиона долларов США.