Boehringer Ingelheim готова запустить испытание ингаляционного средства от муковисцидоза

Boehringer Ingelheim готова запустить испытание ингаляционного средства от муковисцидоза

Препарат генной терапии муковисцидоза, разработанный для ингаляционного введения, вскоре проверят в клиническом исследовании.

Актив Boehringer Ingelheim протестируют в исследовании фазы 1/2 под названием LENTICLAIR 1, которое будет проведено фармацевтической компанией в сотрудничестве с Консорциумом респираторной генной терапии Великобритании (GTC) и контрактной организацией OXB.

В этом клиническом исследовании ученые будут подбирать оптимальную дозу экспериментального препарата в группе взрослых пациентов.

Предварительно, результаты LENTICLAIR 1 должны быть опубликованы в 2027 году.

Кандидат Boehringer Ingelheim BI 3720931 был создан на основе лентивирусного вектора и предназначен для вставки функциональной копии гена CFTR в ДНК эпителиальных клеток дыхательных путей. Предварительно, он должен удовлетворить теоретические потребности примерно от 10% до 15% пациентов с определенными мутациями гена CFTR, для которых выпускают соответствующие модуляторы CFTR. Однако считается, что новый препарат поможет пациентам с муковисцидозом независимо от типа мутации, которых на сегодняшний день насчитывается уже более двух тысяч.