Minoryx и Neuraxpharm зарегистрируют в ЕС новое средство от тяжелого нейродегенеративного расстройства

Результаты исследования 3 фазы NEXUS означают, что компании теперь могут реализовывать план повторного одобрения лерилитазона в ЕС для применения у детей и взрослых.

Первая заявка на этот пероральный препарат была отклонена комитетом EMA в начале этого года. Minoryx Therapeutics и Neuraxpharm подали апелляцию на это решение, но безуспешно, поэтому им пришлось ждать дальнейших клинических результатов для повторной заявки. Их и дало NEXUS, одно из двух продолжающихся исследований по оценке лерилитазона при cALD, в котором приняло участие 20 пациентов, получавших лечение лерглитазоном в течение по меньшей мере 24 недель.

Лериглитазон — селективный агонист гамма-рецептора, активируемый пероксисомными пролифераторами (PPARγ), снижающий нейровоспаление, демиелинизацию нейронов и окислительный стресс. В качестве метаболита пиоглитазона лерилитазон активирует PPARγ, тем самым модулируя экспрессию определенных генов, участвующих в биогенезе, и восстанавливая функцию митохондрий, нарушенную накоплением жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA). Лериглитазон усиливает экспрессию генов, участвующих в дифференцировке олигодендроцитов, способствуя ремиелинизации, а также нормализует уровень нейротрофинов, что улучшает выживаемость нейронов.