LoQus23 собрала средства на продвижение препарата для лечения болезни Хантингтона

Стартап LoQus23 Therapeutics, основанный несколько лет назад венчурной компанией Forbion, потратит эти деньги на доклинические и клинические исследования по оценке своего главного актива — низкомолекулярного ингибитора MutSβ.

Эта небольшая молекула нацелена на MutSβ — белковый компонент системы репарации ошибок репликации (MMR), который считается главным молекулярным звеном патогенеза Хантингтона.

Как отметил член правления LoQus23 Therapeutics Рогир Русвинкель, «MutSβ выглядит наиболее многообещающей и лучше проверенной мишенью с потенциалом остановить прогрессирование болезни».

LoQus23 Therapeutics создал ряд ингибиторов малых молекул, нацеленных на MutSβ и MutSα, другой компонент системы репарации ошибок репликации. Считается, что эти гетеродимерные протеины причастны к развитию не менее трех десятков наследственных заболеваний. Таким образом, компания ищет пути преодоления не только болезни Хантингтона, но и других генетических расстройств, которые на сегодняшний день не имеют удовлетворительных вариантов лечения.

Клиническое исследование по оценке ведущего кандидата LoQus23 Therapeutics планируется начать в 2026 году. Параллельно компания пытается разработать пероральную форму этого препарата для повышения комфорта применения и приверженности к терапии.