Biogen и Sage Therapeutics не удалось снять дрожь в руках при эссенциальном треморе

Biogen и Sage Therapeutics в среду объявили о своем решении прекратить исследование II фазы KINETIC 2, где их кандидат BIIB124 (SAGE-324) оценивался при эссенциальном треморе, поскольку он не достиг первичной конечной точки.

На 91-й день лечения BIIB124 не удалось обеспечить существенное снижение тремора верхних конечностей, что оценивалось по шкале TETRAS. Пациенты, получавшие BIIB124, также не отмечали значительных улучшений в повседневной деятельности.

Напротив, лечение BIIB124 сопровождалось дозозависимыми побочными эффектами со стороны центральной нервной системы. Несколько участников выбыли из исследования из-за токсичности.

Компании не предоставили подробных данных из KINETIC 2, но заявили, что из-за базовых неутешительных результатов они решили закрыть текущую разработку BIIB124 при эссенциальном треморе. Впрочем, у этого препарата остаются перспективы развития по другим показаниям.

Пероральный препарат BIIB124 является нейроактивным стероидом, который действует путем связывания как с синаптическими, так и с экстрасинаптическими рецепторами ГАМК, повышая активность ГАМКергической системы, которая является основной тормозной системой нейротрансмиссии мозга. Этот механизм действия потенциально может позволить BIIB124 восстановить баланс нарушенных уровней ГАМК в центральной нервной системе, связанных с рядом неврологических патологий.

BIIB124 был создан Sage Therapeutics. В 2020 году Biogen вызвалась развивать его и другие кандидаты Sage Therapeutics на партнерских началах, оплатив разработчику 1,525 миллиарда долларов США наличными и инвестировав в его акционерный капитал. Центральным элементом этого соглашения стал зуранолон, который в августе 2023 года получил одобрение FDA для лечения послеродовой депрессии и с тех пор продается под брендом Zurzuvae.