Biogen і Sage Therapeutics не вдалося втамувати тремтіння рук при ессенціальному треморі

Biogen і Sage Therapeutics у середу оголосили про своє рішення припинити дослідження II фази KINETIC 2, де їхній кандидат BIIB124 (SAGE-324) оцінювався при есенціальному треморі, оскільки той не досяг первинної кінцевої точки.

На 91-й день лікування BIIB124 не вдалося забезпечити суттєве зниження тремору верхніх кінцівок, що оцінювалося за шкалою TETRAS. Пацієнти, які отримували BIIB124, також не відзначали значних покращень у повсякденній діяльності.

Навпаки, лікування BIIB124 супроводжувалося дозозалежними побічними ефектами з боку центральної нервової системи. Декілька учасників вибули із дослідження через токсичність.

Компанії не надали детальних даних з KINETIC 2, але заявили, що через базові невтішні результати вони вирішили закрити поточну розробку BIIB124 при есенціальному треморі. Втім, у цього препарату залишаються перспективи розвитку за іншим показаннями.

Пероральний препарат BIIB124 є нейроактивним стероїдом, який діє шляхом зв’язування як із синаптичними, так і екстрасинаптичними рецепторами ГАМК, підвищуючи активність ГАМКергічної системи. Цей механізм дії потенційно здатен відновлювати баланс рівня ГАМК у центральній нервовій системі та, відповідно, лікувати таким чином низку неврологічних розладів, у тому числі есенціальний тремор.

BIIB124 був створений Sage Therapeutics. У 2020 році Biogen зголосилася розвивати його та інші кандидати Sage Therapeutics на партнерських засадах, сплативши розробнику 1,525 мільярда доларів США готівкою та інвестувавши в його акціонерний капітал. Центральним елементом тієї угоди став зуранолон, який в серпні 2023 року отримав схвалення FDA для лікування післяпологової депресії й відтоді продається під брендом Zurzuvae.