Новаторский препарат Sanofi сработал в профилактике кровотечений при гемофилии A и B

Согласно результатам РКИ 3 фазы, ежемесячный профилактический прием фитусирана приводил к значительно меньшему количеству эпизодов кровотечения по сравнению с лечением по необходимости у мужчин с гемофилией А или В.

Олигонуклеотид фитусиран – малая интерферирующая РНК, блокирующая трансляцию антитромбина и таким образом норзумалиющая свертываемость крови, обеспечила в позднестадийном испытании ATLAS-INH снижение частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А и В.

В исследовании приняли участие 57 пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами. 19 в контрольной группе получали агенты обходного действия, 38 в активной — фитусиран подкожно в дозе 80 мг один раз в месяц и, по необходимости, факторы.

Средняя частота кровотечений в течение года была на 90,8% ниже в группе фитусирана.

На период исследования у 25 пациентов (66%) в активной группе не отмечалось кровотечений, требующих лечения, по сравнению с 1 пациентом (5%) в контрольной группе.

Среди наиболее распространенных побочных эффектов было зарегистрировано повышение АЛТ. За период исследования не было смертей, связанных с лечением. Однако у 2 пациентов (5%), получавших фитусиран, возникла предполагаемая или подтвержденная тромбоэмболия.

Следует отметить, что поскольку фитусиран имеет небелковую природу, он потенциально должен помогать и тем пациентам, у которых выработались нейтрализующие антитела.