Sanofi разрабатывает препараты от гемофилии следующего поколения

С того момента Roche вырастила свой блокбастер, Hemlibra, который быстро стал стандартом терапии. С другой стороны, обеим компаниям угрожали разработчики препаратов генной терапии, обещающие изменить парадигму лечения гемофилии «одной инъекцией». Впрочем, аналитики были осторожны в прогнозах относительной их успеха, ссылаясь на вероятное нежелание пациентов переходить от терапии, на которую они полагались в течение многих лет, к недостаточно «обкатанным» инновациям.

Тем не менее, Sanofi продвигает более современные экспериментальные методы лечения гемофилии, например, фитусиран, детище Alnylam Pharmaceuticals.

Фитусиран представляет собой лекарство, сконструированное на основе РНК-интерференции (RNAi) и нацеленное на антитромбин (AT) в печени: молекула вмешивается в его трансляцию, связывая и разрушая матричную РНК (мРНК) антитромбина, тем самым снижая его синтез. Это улучшает баланс с тромбином и восстанавливает гемостаз как при гемофилии A, так и B, причем вне зависимости от наличия или отсутствия ингибиторов фактора свертывания крови. Однако, как и в случае с другими кандидатами против гемофилии, вопрос заключается в долговечности терапевтического эффекта фитусирана, который к тому же подозревается в риске тромбозов.

Впрочем, у Sanofi в запасе есть еще один достойный кандидат, эфанесоктоког альфа (efanesoctocog alfa \ EFFA), который она заполучила после дорогостоящего выкупа вышеупомянутой Bioverativ.

Эфанезоктоког альфа (ранее Bivv001) – средство заместительной терапии фактором VIII пролонгированного действия, предусматривающий еженедельный режим введения. В компании считают, что именно он изменит правила игры на рынке гемофилии. И в наиболее оптимальном варианте на рынке будут сосуществовать как инновационные средства лечения гемофилии, так и более традиционные заместители фактора.