10 самых ценных R&D-проектов в биофармацевтике

1. Сотатерцепт (MSD \ Merck & Co.)

Это препарат больших надежд: MSD характеризует потенциал сотатерцепта как «Keytruda-подобный». И, поскольку Keytruda скоро потеряет патент, фармацевтическая компания из Нью-Джерси ищет другие варианты развития долгосрочных блокбастеров. Один из них — сотатерцепт, средство для лечения легочной артериальной гипертензии. Прогнозируемая выручка от глобальных продаж этого продукта — 2,6 миллиарда долларов США к 2028 году.

Заявка на одобрение сотатерцепта при легочной артериальной гипертензии была подана во втором квартале. Ранее он получил от агентства статус прорыва. MSD надеется, что сможет запустить его продажи в начале следующего года. Компания также сейчас тестирует его в исследовании фазы 2 CADENCE в когорте пациентов с легочной гипертензией и сердечной недостаточностью.

2. Датопотамаб дерукстекан (Daiichi Sankyo и AstraZeneca)

Онкопрепарат датопотамаб дерукстекан, также известный как Dato-DXd, считается сиквелом успешного конъюгата Enhertu, который AstraZeneca также развивала в коллаборации с Daiichi Sankyo, сформировав при этом совершенно новую ЦА пациентов с раком молочной железы. Им рассчитывают лечить много типов опухолей: сейчас Dato-DXd проверяется в 12 клинических исследованиях, в том числе на пациентах с раком молочной железы.

По данным аналитиков, к 2028 году мировые продажи датопотамаба превысят 2,5 миллиарда долларов США.

3. CagriSema (Novo Nordisk): ожирение

Комбинация двух агентов, получившее название CagriSema (кагрилинтид+ семаглутид) уже продемонстрировала впечатляющие результаты в среднестадийных испытаниях и сейчас находится в 3 фазе развития. Испытание под названием REDEFINE стартовало в четвертом квартале 2022 года, а его результаты должны появиться в 2024 или 2025 году.

Первое показание для CagriSema – самое «модное»: ожирение. Также препарат будут проверять в выборке пациентов с сахарным диабетом 2 типа.

Ожидаемая выручка от глобальных продаж в 2028 году: 1,9 миллиарда долларов США.

4. Донанемаб (Eli Lilly): болезнь Альцгеймера

Трудно поверить, что в списке самых перспективных активов фигурирует лекарство от болезни Альцгеймера, ведь предыдущие проекты приносили фармпроизводителям только головную боль и разочарования. Даже успешный Leqembi, принадлежащий Biogen и Eisai, можно считать успешным больше с клинической, чем с коммерческой токи зрения.

Поэтому многие эксперты пока наблюдают за кандидатом Eli Lilly с осторожным оптимизмом. Решение FDA относительно его регистрации ожидается к концу года, но пока компания не сообщает о том, когда донанемаб может быть готов к лончу.

Прогнозируемые доходы от глобальных продаж донанемаба в 2028 году — 2,1 миллиарда долларов США.

5. КарХТ (Karuna Therapeutics и Zai Lab): шизофрения

KarXT (ксаномелин-троспиум) – инновационное соединение, объединяющее действие агониста и антагониста мускариновых рецепторов ксаномелина и троспиума. Давным-давно ксаномелин разрабатывался для лечения болезни Альцгеймера, но безуспешно.

Karuna Therapeutics выкупила его практически за бесценок, проапгрейдила буферизирующим агентом и приспособила по другому показанию: теперь практически нет сомнений в том, что этот препарат будет применяться в лечении шизофрении.

Ожидается, что Karuna подаст заявку на одобрение KarXT в FDA в этом квартале. По прогнозам, к 2028-му мировые продажи препарата составят 2,8 миллиарда долларов США.

6. мРНК-1647 (Moderna): профилактика ЦМВ-инфекции

Сказать, что за последние три года Moderna добилась неплохих успехов, значит не сказать ничего. Но все хорошее должно закончиться, и компания это уже поняла, когда рухнули продажи ее вакцины против Covid-19 Spikevax.

Как считают некоторые аналитики, бюджет Moderna вытянет другая вакцина, мРНК-1647 \ mRNA-1647, разработанная для защиты от цитомегаловируса (ЦМВ). По оценкам, в 2028 году она сможет заработать 1,5 миллиарда долларов США.

Сейчас этот кандидат находится в третьей фазе испытаний, которые в случае вакцин организовать сложнее, чем испытания традиционных лекарственных молекул. Однако большинство верит в успех Moderna: в настоящее время не существует одобренной вакцины от ЦМВ.

7. Иптакопан (Novartis): редкие нефропатологии

Novartis называет иптакопан одним из самых ярких продуктов в своем НИОКР-портфеле. Этот пероральный обратимый ингибитор фактора B разрабатывался для лечения ряда орфанных нефропатологий аутоиммунной природы, включая IgA-нефропатию (IgAN) – болезни, в основном поражающих молодых людей и ведущей к развитию тяжелой почечной недостаточности, а также пароксизмальной ночной гемоглобинурии – болезни, которая делает пациентов зависимыми от переливания крови.

Предполагается, что препарат утвердят сразу по двум показаниям – при IgAN и пароксизмальной ночной гемоглобинурии – и он превзойдет конкурентов Ultomiris и Soliris, которыми владеет AstraZeneca. Ожидается, что к 2028 году иптакопан принесет Novartis 1,1 миллиарда долларов США.

8. Ресметиром (Madrigal Pharmaceuticals): фиброз печени

Madrigal Pharmaceuticals преуспела там, где провалились многие крупные фармацевтические компании, — в борьбе с неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ), патологией, которая является одной из ведущих причин трансплантации печени.

В начале 2023 года этот селективный агонист бета-рецепторов трийодтиронина (THR-β) блестяще завершил опорное исследование, результате чего стоимость компании подскочила более чем в три раза. Сейчас регистрационную заявку на ресметиром рассматривает FDA.

От препарата Madrigal Pharmaceuticals ожидают цифр продаж, коррелирующих с его клинико-гистологическими успехами: в 2,2 миллиарда долларов США к 2028 году.

9. Афикамтен (Cytokinetics): гипертрофическая кардиомиопатия

Пероральный препарат, создававшийся для лечения гипертрофической кардиомиопатии, стал ведущей программой Cytokinetics после того, как в прошлом году провалился ее омекамтив мекарбил.

Пока этот низкомолекулярный ингибитор кардиомиозина проходит проверку в испытания 3 фазы в качестве дополнительной терапии для пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП).

Тем временем Cytokinetics уже обдумывает стратегию его вывода на рынок. По прогнозам, через пять лет мировые продажи афикамтена достигнут 1,7 миллиарда долларов США.

10. Тираголумаб (Roche \ Chugai Pharmaceutical): онкозаболевания

Классический препарат иммунотерапии рака, которого отличает разве что новая мишень – белок TIGIT (T-cell Immunoglobulin and ITIM domain). И вопрос именно в ней, поскольку моноклональные антитела, направленные на TIGIT, показывали в испытанияъ неоднородные результаты.

Сейчас тираголумаб проверяют в исследовании поздней стадии в сочетании со старым ингибитором контрольных точек Roche Tecentriq в когорте пациентов первой линии с немелкоклеточным раком легких (НМРЛ). Если далее все пойдет гладко, в 2028 году он принесет 1 миллиард долларов выручки.