Топ-7 решений FDA, которых ожидают во второй половине 2023 года

BioSpace выделил самые значимые в отрасли проекты, ожидающие решения регулятора, которые тот должен принять до Нового года.

1. Депрессия: зуранолон от Biogen и Sage Therapeutics

Этим летом — 5 августа — Biogen и Sage Therapeutics узнают, станет ли зуранолон первым быстродействующим лекарством для лечения большого депрессивного расстройства и послеродовой депрессии.

По данным Biogen, зуранолон представляет собой нейроактивный стероид, который действует как аллостерический модулятор ГАМК-рецепторов. В опорных клинических исследованиях этот кандидат показал быстрое и устойчивое улучшение симптомов «большой» депрессии, обеспечив статистически значимое снижение симптомов депрессии по сравнению с плацебо. Аналогичным образом зуранолон достиг первичных и ключевых вторичных конечных точек в исследовании III фазы при послеродовой депрессии, показав статистически значимое уменьшение симптомов через три дня при приеме со стандартным антидепрессантом.

Большая часть ажиотажа вокруг зуранолона проистекает из его быстродействующей природы. В случае одобрения это будет первое на рынке «экспресс-средство» от депрессии (существующие препараты нужно принимать в течение 6-8 недель, прежде чем их эффект станет ощутимым).

2. Немелкоклеточный рак легкого: подкожная версия Tecentriq от Roche

Roche планирует внедрить подкожную версию своего онкоблокбастера Tecentriq прежде всего для лечения пациентов с немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ). Американский регулятр должен решить судьбу новой формы старого препарата 15 сентября.

Данные исследования III фазы Mscin001, опубликованного в августе 2022 года, показали, что подкожный препарат не уступает версии для внутривенного введения у пациентов с запущенным НМРЛ. Кроме того, по словам Roche, п\к-форма Tecentriq сократила время лечения ʼвсего до нескольких минут по сравнению с часом при внутривенном вливанииʼ.

3. Лечение наследственного транстиретинового амилоидоза: патисиран от Alnylam и эплонтерсен от Ionis/AstraZeneca

Соперничающие в этой нише Alnylam и Ionis / AstraZeneca ищут новые показания для своих орфанных лекарств. Первая компания нацелилась на кардиомиопатию, связанной с транстиретиновым амилоидозом(ATTR), Ionis и AstraZeneca – на ATTR-полинейропатию (ATTRv-PN).

Патисиран — терапевтический антисмысловой олигонуклеотид, уже одобрен для лечения ATTRv-PN, для этого показания он продается под брендом Onpattro. При АТТР с кардиомиопатией патисиран оказал благоприятный эффект как на функциональность, так и на качество жизни по сравнению с плацебо после 12 месяцев наблюдения.

Ionis и AstraZeneca надеются занять эту долю рынка с помощью эплонтерсена, также «антисенса». В исследовании III фазы у 47 % пациентов, принимавших этот препарат, наблюдалось улучшение симптомов невропатии.

FDA вынесет по этим препаратам вердикты 8 октября и 22 декабря соответственно.

Учитывая, что оба продукта относятся к ЛС, модифицирующим течение заболевания, существует ненулевая вероятность расширения спектра их показаний за счет профилактики наследственного транстиретинового амилоидоза среди бессимптомных носителей мутантного гена транстиретина.

4. Прогрессирующая меланома: Lifileucel от Iovance Biotherapeutics

Адоптивная клеточная терапия, основанная на опухоль-инфильтрирующих лимфоцитах, или TIL – новый тренд в лечении меланомы, но на сегодняшний день ни одна биотехнологическая компания не довела ни один такой проект до финишной прямой по этому показанию. Ситуация может измениться в ноябре, когда FDA вынесет свое решение по препарату Iovance Biotherapeutics, который та пытается зарегистрировать при прогрессирующей меланоме.

Lifileucel может стать первым вариантом лечения для пациентов, у которых неоперабельная или метастатическая меланома прогрессировала во время или после предшествующей терапии ингибиторами контрольных точек и препаратами таргетной терапии.

5. Боковой амиотрофический склероз: NurOwn от BrainStorm

Вторая пятница декабря может ознаменовать конец долгого пути для NurOwn – амбициозного проекта BrainStorm Cell Therapeutics, представляющего собой препарат на основе мезенхимальных стволовых клеток.

Американо-израильская компания впервые предприняла попытку зарегистрировать его как средство от бокового амиотрофического склероза (БАС) в 2021 году. Но FDA тогда заявило, что исследование III фазы было неубедительным.

В ноябре 2022 года американский регулятор снова завернул заявку на NurOwn – на сей раз из-за производственных, клинических и статистических проблем. BrainStorm Cell Therapeutics опротестовала это решение и таки подала регистрационное досье.

6 и 7. Серповидноклеточная анемия: exa-cel от CRISPR Therapeutics \ Vertex и lovo-cel от bluebird bio

Эксагамглоген аутотемцел (exa-cel) представляет собой аутологичные гематопоэтические стволовые клетки, модифицированные ex vivo системой CRISPR-Cas9. Пациенту требуется лишь однократное вливание препарата. Этот препарат также могут утвердить при трансфузионно-зависимой бета-талассемии.

По пятам за Vertex и CRISPR идет bluebird bio, которая готовится к одобрению уже третьего своего продукта. Как и exa-cel, lovo-cel представляет собой те же модифицированные кроветворные клетки, которые нужно вводить всего один раз.

Пациенты с тяжелой серповидноклеточной анемией могут получить два новых варианта лечения к концу этого года: 8 и 20 декабря соответственно.