Самые дорогие лекарства: рейтинг 2023 года

Само собой, что многие препараты из этого списка хорошо известны отраслевым наблюдателям.

1. Hemgenix от CSL Behring \ uniQure

С тарифом в 3,5 миллиона долларов CSL Behring и uniQure стали обладателями нового «самого дорогого в мире препарата». Но производители считают, что Hemgenix значительно уменьшит экономическое бремя гемофилии B за счет снижения годовой частоты кровотечений, сокращения или отмены профилактической терапии и повышения уровня фактора свертывания, которое сохраняется годами (препарат позволяет пациентам вырабатывать собственный фактор IX).

Так, по утверждению CSL Behring, пациенты со среднетяжелой и тяжелой формой гемофилии B могут обходиться системам здравоохранения более чем в 20 миллионов долларов США в течение всей жизни. Наблюдатели заявили, что справедливая цена препарата может превышать 2,9 миллиона долларов.

2. Skysona от bluebird bio

Через четыре недели после того, как bluebird bio одобрила Zynteglo и сделала его самым дорогим лекарством в истории, выставив ценник 2,8 миллиона долларов США, компания из Массачусетса одобрила еще один инновационный препарат — и сделала еще один шаг вперед в ценообразовании.

Последнюю свою новинку, Skysona, bluebird bio оценила «чуточку» выше: стоимость одной дозы Zynteglo составляет 3 миллиона долларов США. Показание: церебральная адренолейкодистрофия (разрешен для детей в возрасте от 4 до 17 лет). Здесь уместно отметить, что bluebird bio никогда не получит огромной прибыли от реализации Skysona, поскольку это наследственное нейрометаболическое заболевание встречается крайне редко (сама компания рассчитывает лечить примерно 10 пациентов в год). Первую коммерческую дозу Skysona ввели в марте 6-летнему мальчику из Нью-Йорка в Бостонской детской больнице.

3. Zynteglo, снова от bluebird bio

Zynteglo, стоимость которого составляет 2,8 миллиона долларов, предназначен для лечения пациентов с бета-талассемией, которым требуются регулярные переливания эритроцитарной массы. По заявлению bluebird bio, в течение всей жизни пациента они могут стоить более 6 миллионов долларов США. Примечательно, что ICER, проведя анализ экономической эффективности, одобрил цену Zynteglo в 2,77 миллиона долларов.

4. Zolgensma от Novartis

Zolgensma, одобренный в 2019 году для детей со СМА, стал самым инновационным терапевтическим средством — с такой же «революционной» ценой.

На то время этот препарат был №1 среди самых дорогих, но сегодня со стоимостью в 2,25 миллиона долларов он занимает всего лишь четвертое место. За это время Novartis стремилась компенсировать шок от ценника, предлагая гибкие модели оплаты. К ним относится рассрочка платежа на пять лет с продолжением выплаты только в том случае, если Zolgensma продолжает работать. Такой подход, по сути, уравнивает Zolgensma со Spinraza.

5. Myalept от Chiesi Farmaceutici

Myalept, рекомбинантная форма человеческого лептина, получил одобрение FDA еще в 2014 году для лечения дефицита лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией. И в течение многих лет лекарство от дефицита лептина Миалепт занимало лидирующие позиции в ежегодных рейтингах самых дорогих лекарств в мире. Так было до тех пор, пока не начало развиваться направление генной терапии.

Тем не менее, с годовой стоимостью лечения около 1,26 миллиона долларов, этот продукт зарекомендовал себя как один из самых дорогих лекарств. По словам производителя, один флакон Myalept стоит 5 867,52 доллара, а пациенты используют в среднем 18 флаконов в месяц, т.е. ежемесячное лечение обходится в 105 615 долларов. Впрочем, среднее количество используемых флаконов может варьироваться в зависимости от индивидуальных потребностей пациента.

6. Zokinvy от Eiger BioPharmaceuticals

Изначально разрабатываемый как противоопухолевый препарат Zokinvy вышел на рынок в качестве первого средства, одобренного в США для лечения синдрома Хатчинсона-Гилфорда.

Zokinvy (лонафарниб) – препарат, одобренный в 2020 году для лечения прогерии Хатчинсона-Гилфорда (самая тяжелая из форм этого смертельного заболевания, характеризующимся стремительным старением) и прогероидных ламинопатий с дефицитом процессинга у пациентов 1 года и старше. Это два смертельных заболевания, характеризующиеся преждевременным старением — при обеих патологиях большинство пациентов умирают до 15 лет.

Стоимость лечения Zokinvy составляет 1,07 миллиона долларов в год, причем он не излечивает прогерию, а лишь ингибирует синтез фарнезилтрансферазы, ключевого фермента, отвечающего за развитие болезни. По данным производителя, двухлетний прием препарата снижает риск смерти на 77%.

7. Danyelza от Y-mAbs Therapeutics

У Y-mAbs Therapeutics есть только один одобренный продукт на рынке – причем одобренный по ускоренной процедуре. Но он, безусловно, произвел фурор.

Утвержденный в 2020 году, Danyelza предназначен для лечения пациентов с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска в возрасте 1 года и старше. Согласно подсчетам GoodRx, препарат стоит более 21000 долларов \ флакон, и лечение Danyelza обходится около 1,01 миллиона долларов в год на одного пациента. По данным GoodRx, в декабре 2021 года Y-mAbs Therapeutics повысила цену на препарат на 3,5%.

8. Kimmtrak от Immunocore

Kimmtrak (тебентафусп), одобренный в январе 2022 года, стал первым препаратом для лечения нерезектабельной или метастатической увеальной меланомы – агрессивного рака глаза с крайне неблагоприятным прогнозом.

Стоимость лечения этим биспецифическим антителом составляет 975 520 долларов США в год (18 760 долларов за флакон, который необходимо вводить в виде инфузии с частотой один раз в неделю).

9. Luxturna от Spark Therapeutics

Luxturna (воретиджен непарвовек) получил одобрение в декабре 2017 года и стал одним из первых в отрасли препаратов генной терапии, прошедшим проверку регулятора. В свое время продукт был назван самым дорогом препаратом в мире, правда, потом этот титул у него отобрал Zolgensma. Его показание: врожденный амавроз Лебера — наследственное заболевание сетчатки; стоимость — 850 000 долларов США.

Одной дозы воретиджен непарвовека должно быть достаточно для предотвращения потери зрения в одном глазу. Таким образом, терапия Luxturna обойдется в 850 000 долларов, или 425 000 долларов за один глаз (без учета скидок).

10. Folotyn от Acrotech Biopharma

Folotyn (пралатрексат) от Acrotech Biopharma был одобрен FDA с 2009 года, но до сих пор сохраняет статус одного из самых дорогих препаратов в мире, а дата регистрации делает его самым старым препаратом в этом списке. Показание: рецидивирующая или рефрактерная периферическая Т-клеточная лимфома (агрессивный подтип неходжкинской лимфомы). Стоимость: 842 585 долларов США в год.

К счастью для пациентов (и страховых компаний), уже появился дженерик Folotyn, который выпускает Fresenius Kabi.